索拉非尼/索拉菲尼对进展性RR-DTC的疗效预测
索拉非尼(Sorafenib)对不同DTC患者的疗效
一项前瞻性、单中心、真实世界研究,评价临床病理特征在预测索拉非尼( Sorafenib )治疗进展性RR-DTC患者疗效和预后中的意义,以期进一步优化该药适应症并改善临床实践结果。该研究纳入了共72例接受索拉非尼治疗的进展性RR-DTC患者。患者的纳入标准为:
在过去的十年中,激酶抑制剂(TKI)中的索拉非尼(索拉菲尼)和仑伐替尼被美国FDA和欧洲医疗机构批准作为进展性RR-DTC的治疗用药。索拉非尼,靶向BRAF, VEGFR1-2和RET,是全球范围内第一个获批上市的治疗进展性RR-DTC的TKI。遗憾的是,许多研究(包括临床试验)仅报导了索拉非尼对于ECOG体能评分小于等于2的患者的疗效和无进展生存期(PFS),对于ECOG体能评分大于2的这部分患者的效果依然未知。因此,亟需反映实际临床工作的真实世界研究结果。
此外,现存报导的9-24个月的无进展生存(PFS)和12.2% – 31%的客观反应率(ORR)差异很大,这可能是由于临床病理特征不同造成。此外,报导总生存(OS)的研究非常有限,不利于观察此类TKI在该疾病治疗中的实际全貌。与其他TKIs类似,索拉非尼在临床三期研究中报导的生存获益并不是非常理想。
尽管索拉非尼治疗组和安慰剂组组间进行了PFS和疗效的比较(PFS 10.8 vs 5.8 m, p < 0.0001),但是,索拉非尼治疗组中没有对特定临床病理特征进行亚组分析。既往一些零星的报导试图定义部分临床病理特征在临床中的实际作用,但是相对较小的样本量和较短的随访时间严重限制了它们的影响力。更多
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