daratumumab对多发性骨髓瘤有多大的效果?
“骨头软”患者有新药获批,有明显骨病变愈合证据!
FDA已批准burosumab-twza(Crysvita)用于治疗2岁及2岁以上的肿瘤性骨软化症(TIO)的患者。
daratumumab(达雷木单抗)2019年7月在我国获批上市,作为一款刚刚上市不久的新药,患者们迫切的想要知道daratumumab在治疗多发性骨髓瘤时的效果到底如何。
ALCYONE(MMY3007)是一项随机、开放标签、多中心III期研究,共入组了706例新诊断的不适合接受高剂量化疗和自体干细胞移植(ASCT)的多发性骨髓瘤患者(年龄40-93岁;中位年龄71岁)。
研究中,患者随机分配,接受9个周期的daratumumab-VMP(D-VMP)方案或VMP方案治疗。达雷木单抗治疗组,患者接受16mg/kg剂量daratumumab:前6周每周给药一次(第一周期),随后在接下来的48周(第2-9周期)每三周给药一次,从第9周期后继续接受每4周给药一次直至病情进展,主要终点是无进展生存期(PFS)。
之前公布的结果显示,与VMP治疗组相比,daratumumab VMP治疗组疾病进展或死亡风险显著降低了50%。
此次ASH会上公布的结果显示:中位随访时间超过3年后,预先指定的中期分析数据表明,D-VMP治疗组估计的42个月总生存率为75%,VMP治疗组为62%。与VMP治疗组相比,D-VMP治疗组OS观察到统计学上的显著改善、死亡风险降低了40%(HR=0.60;95%CI:0.46-0.80,p=0.0003)。
值得注意的是,两组均未评估中位OS,随访正在进行中。在中位随访40.1个月后,daratumumab-VMP治疗组的中位PFS为36.4个月,VMP治疗组为19.3个月。结果还显示,daratumumab-VMP治疗组与VMP治疗组相比在10万白细胞中有1个肿瘤细胞阈值下的MRD阴性率显著更高(28% vs 7%)。
daratumumab是全球首款获批上市的CD38单抗单克隆抗体,它的上市,将为世界各地更多的患者带去希望。
去纤苷治疗肝小静脉闭塞病效果如何?
在2期试验中,移植后存活100天的患者占44%,而3期试验中占38%,而扩大型试验中占45%,而FDA在一篇报道中注意到预计未经去纤苷治疗的严重肝小静脉闭塞病患者的100天生存率为21%-31%。
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