FDA再批新药Fintepla,用于Dravet综合征相关的癫痫发

2020-08-11 17:00:30
FDA再批新药Fintepla,用于Dravet综合征相关的癫痫发作
  • 疾病名称:其它
  • 文章类型:其他
  • 特立氟胺片在国内的价格是多少?

    据了解,国内一盒特立氟胺片的价格高达1.3万元左右,这对于很多患者来说是个不小的开销。

    美国食品和药物管理局今天批准了Fintepla(芬氟拉明),用于治疗2岁及以上患者与Dravet综合征相关的癫痫发作。


     


    ▏研究介绍


    Dravet综合征可导致严重的癫痫性脑病。具有「发病年龄早」、「发作形式复杂」、「发作频率高」、「智能损害严重」、「药物治疗有效率低」、「预后差」、「死亡率高」等特点,也是顽固性癫痫的代表。


    FDA药物评估和研究中心神经科学办公室主任Billy Dunn医师表示:“ Dravet综合征是一种令人衰弱的疾病,对患者及其家人造成巨大伤害。” Fintepla提供了另一种有效的治疗选择,用于治疗与Dravet综合征相关的癫痫发作。FDA将继续与公司合作开发针对Dravet综合征和其他类型癫痫病的药物。


    该批准是基于两项临床研究,共纳入2-18岁患者202名。主要测量了惊厥发作频率相对于基线的变化。


    在两项研究中,与接受安慰剂(无效治疗)的受试者相比,在试验期间,接受Fintepla治疗的受试者的惊厥发作频率明显降低。这些减少在3-4周内可见,并在14至15周的治疗期内基本保持一致。


    但同时,Fintepla药物也证明与瓣膜性心脏病(VHD)和肺动脉高压(PAH)相关。
    所以患者必须在「治疗前」,「治疗期间每六个月」以及「在治疗终止后三到六个月」使用超声心动图进行心脏监护。如果超声心动图显示VHD,PAH或其他心脏异常的迹象,则医疗专业人员必须考虑继续为患者使用Fintepla进行治疗的益处和风险。


    临床研究中最常见的不良反应是食欲下降。嗜睡,镇静和嗜睡;腹泻; 便秘; 超声心动图异常;疲劳或缺乏精力;共济失调(缺乏协调能力),平衡障碍,步态障碍(行走困难);血压升高;流口水,唾液分泌过多(唾液生产过剩);发热(发烧); 上呼吸道感染; 呕吐 减轻体重;跌倒的危险;和癫痫持续状态。


    FDA授予了该申请优先权审查。Fintepla获得了“ 孤儿药”称号,该奖项旨在鼓励和鼓励开发罕见病药物。

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    老挝第一药房了解到,赛诺菲的特立氟胺片在印度上市,规格14mg*28片一盒,在印度药房价格约5000元左右,是全球最低售价。

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