地夫可特(Emflaza)5岁以下儿童能用吗?

2020-09-08 16:24:56
地夫可特(Emflaza)5岁以下儿童能用吗?

地夫可特/去氟可特比强的松更好?

  所有的证据均表明,激素对于DMD治疗是有效的,可以延缓疾病的进展,改善生活质量与延长生存时间。在药物选择上,近年来有研究表明,“地夫可特( 去氟可特 )”比“强的松”具有更好一点的运动功能改善。   但是,“地夫可特”增加了白内障风险,而“

  PTC疗法公司,正在向监管部门申请,增加Emflaza(地夫可特)针对5岁前儿童使用。Emflaza在两年前的2017年2月获得了美国食品药品监管局(FDA)的批准,治疗5岁以上患有进行性肌营养不良(DMD)的患者,不论突变类型。

  对于这个申请,FDA已经做出了7月4日的审批结果目标日期(PDUFA)。地夫可特是一种具有抗炎和免疫抑制剂的类固醇激素用药。Emflaza由马拉松制药研发。马拉松制药随后将Emflaza以1.4亿美元卖给了PTC公司。

  当时,PTC公司就表示,在获得了马拉松的地夫可特后,将考虑扩大适应人群。因为,批准的适应症只“限于少数患者”,PTC希望在所有5岁以上的DMD患者使用。但5岁前儿童到底能否使用,还得看研究数据。更多

地夫可特治疗杜氏肌营养不良症要多少钱?

   杜氏肌营养不良症 (DMD)是一个X染色体隐性遗传的肌肉疾病。引起DMD的原因是一个叫做dystrophin的基因的突变。Dystrophin的作用主要是连接肌纤维之间的细胞骨架。当dystrophin蛋白失去功能的时候,细胞膜通透性改变,大量的钙离子涌入细胞,造成细胞内

地夫可特,Emflaza