米哚妥林治疗白血病患者的效果好吗?

2020-10-30 16:39:31

米哚妥林治疗白血病患者的效果显著,为越来越多的AML患者带来了新的希望。


综上所述,米哚妥林治疗白血病患者的效果显著,为越来越多的AML患者带来了新的希望。

2017年4月28日,美国食品药品管理局FDA批准了米哚妥林上市,用于治疗FLT3 的急性髓系白血病(AML)。米哚妥林是25年来AML首款新药,也是第一款与化疗联用治疗AML的靶向药物。


米哚妥林治疗白血病患者的效果好吗?


米哚妥林显示抑制FLT3基因受体信号和细胞增殖的能力,诱导白血病细胞表达ITD和TKD突变体的FLT3受体凋亡或过量表达野生型FLT3和血小板衍生生长因子(PDGF)受体细胞。米哚妥林也抑制肥大细胞KIT信号、细胞增殖和组胺释放的能力,并诱导细胞凋亡。


一项代号为RATIFY的随机试验可以证实米哚妥林用于急性骨髓性白血病AML的安全性及有效性。这项实验纳入717名既往未接受任何治疗的FLT3 AML初诊患者,他们被随机分成两组进行对照治疗。




结果发现,接受米哚妥林联合化疗的患者组与只接受化疗的对照组相比,在总生存期上有着显著的改善,死亡风险降低了23%。此外,接受化疗患者的无事件生存期中位数仅为3.0个月,而接受联合疗法患者的数据为8.2个。


与只接受化疗的对照组相比,接受联合疗法的患者在总生存期上有着显著的改善,米哚妥林组中位总生存期(OS)为74.7月,对照组为25.6月(HR = 0.78;p值为0.009)。米哚妥林组4年总生存率为51.4%,对照组为44.3%。米哚妥林组完全缓解率58.9%,对照组为53.5%。米哚妥林组中位无进展生存期(EFS)为8.2月,对照组为3月。


综上所述,米哚妥林治疗白血病患者的效果显著,为越来越多的AML患者带来了新的希望。

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