鲁索利替尼对骨髓纤维化有多大的疗效?

2020-11-13 16:42:20

鲁索利替尼在国外临床使用的效果是很理想的,临床研究结果显示,PMF患者经使用本品治疗32个月后,总生存率达69%。


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鲁索利替尼是一种强效JAK1/2抑制剂,针对骨髓纤维化的发病机制,下调JAK-STAT信号通路,达到靶向治疗的目的。对缩小脾脏,降低疾病负荷,改善生活质量,延长生存期有很大的帮助。鲁索利替尼的应用能快速且持久地减轻 MF 患者的脾大症状,改善 MF 的相关症状(如发热、盗汗及腹痛等),进而提升患者的生活质量。今天咱们就来详细了解一下鲁索利替尼对骨髓纤维化有多大的疗效?


一项临床研究评价鲁索利替尼治疗骨髓纤维化的效果。研究方法:共有20例骨髓纤维化患者纳入研究,男11例,女9例,中位年龄57(49-75)岁。其中PMF17例,Post-PV MF2例,Post-ET MF1例,均符合2016WHO诊断标准,10例接受鲁索利替尼治疗,10例接受最佳可行治疗。主要研究终点为随访半年时MPN症状评估表总症状评分(MPN-SAF-TSS)降低≥50%的患者比例,以及观察随访期间患者脾脏缩小情况,随访用药后的不良反应发生情况等。



鲁索利替尼对骨髓纤维化有多大的疗效?


结果:截至随访结束,鲁索利替尼组有8例(80%)患者MPN总症状评分降低≥50%,生活质量较前提高,最佳可行治疗组中有2例(20%),差异有统计学意义(P=0.023)。鲁索利替尼组体质性症状好转的概率是最佳可行治疗组的24.344倍(P=0.025,OR=24.344)。随访半年时,鲁索利替尼组患者的脾肋下长度较前平均缩短7.9±5.15cm。


鲁索利替尼在2017年3月10日获得中国国家食品药品监督管理总局(CFDA)批准用于中度或高风险的骨髓纤维化成年患者。骨髓纤维化是骨髓增殖性肿瘤的一种,是以骨髓中出现网状纤维和胶原纤维为特征的疾病。鲁索利替尼在国外临床使用的效果是很理想的,临床研究结果显示,PMF患者经使用本品治疗32个月后,总生存率达69%。


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