艾曲波帕/艾曲博帕对重型SAA疗效显著

2020-07-22 13:49:05
  重型SAA是骨髓衰竭性疾病,近30年IST方案治疗SAA疗效变化不大,总体反应率60%~65% ,完全反应率10%。艾曲波帕(艾曲博帕)是口服TPO受体激动剂,用于治疗再生障碍性贫血,近40%患者单药治疗血象改善。Townsley博士进行了一项II期临床试验,探究该艾曲波帕联合标准免疫抑制治疗(IST)方案治疗SAA患者的疗效及安全性。
 
  共入组88例初治SAA患者,按1:1:1随机分为3组,给予IST联合EPAG方案,三组EPAG日剂量均150 mg,但给药间隔不同。以治疗第6个月的完全缓解率(CR)为初始观察终点。研究结果显示,三组患者治疗第6个月完全缓解率分别为33 %、26 %和54 %,总体造血反应率依次为80 %、87 %和92%。所有患者均有血象改善,脱离血小板输注依赖中位时间32 天,脱离红细胞输注依赖中位时间42天。
 
  严重白细胞减少患者白细胞改善中位时间47天。大部分患者耐受性好,两例患者因严重皮肤反应停用EPAG,6例患者因疾病进展或耐药在初始观察终点前退出试验。此项研究表明,IST联合艾曲波帕方案治疗重型SAA患者可能通过加快有效造血恢复,进而显著提高总体造血反应率。该方案有望成为新诊断SAA患者的治疗选择。
 
  老挝第一药房艾曲泊帕具有花费低、安全、有效的特点,实现持续疗效获益,长期耐受性良好,且用药过程中不会产生TPO抗体。
 
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