去纤苷治疗肝小静脉闭塞病疗效如何?

2021-05-18 16:43:11

去纤苷(去纤维钠)单用或与肝素联用副作用发生率很低,且取得了较好的预防HVOD效果。

  • 疾病名称:肝小静脉闭塞病
  • 药品名称:去纤苷(Defibrotide)
  • 文章类型:治疗效果
  • 去纤苷(去纤维钠)治疗肝小静脉闭塞病疗效如何?肝静脉闭塞病(HVOD)也称肝窦阻塞综合征(SOS),是造血干细胞移植(HSCT)后的严重并发症之一,多发生于HSCT后30d内,其典型的临床表现为肝大、黄疸、体质量增加及腹腔积液。HSCT后HVOD的发病率约为8%-14%,高危患者可达60%。重度HVOD( sHVOD)患者预后极差,常合并多器官衰竭(MOF),死亡率可高达100%。HVOD的治疗目前仍以支持治疗为主,缺乏有效的治疗方法。近年来,大量临床研究证实了去纤苷(去纤维钠)预防和治疗HVOD的有效性。



    在临床试验中,肝素用于预防肝静脉闭塞这类疾病的同时,大大增加了出血的风险,而去纤苷(去纤维钠)单用或与肝素联用副作用发生率很低,且取得了较好的预防HVOD效果。在欧洲完成的Ⅲ期多中心随机临床实验中,共招募了356名干细胞移植患者,对比移植后30天肝静脉闭塞的发生率,去纤苷组180例患者中2人发生肝静脉闭塞,占12%;对照组176例35人发生肝静脉闭塞,占20%。


     Corbacioglu等在一项回顾性临床研究中分析了去纤苷在儿童HVOD治疗中的价值,该研究纳入了45例<20岁的HSCT后HVOD患者,中位年龄8.2岁(0.2-20岁)。去纤苷剂量为每天10~110mg/kg,静脉滴注,中位使用时间为17d(1-83d)。结果显示完全缓解(CR)率为76%,移植后1,00d总生存(OS)率为64%。其中22例 SHVOD患者的CR率为50%,移植后100d OS率为36%。该研究不仅证实了去纤苷(去纤维钠)治疗儿童HVOD的有效性,还显示加与不加其他治疗HVOD的药物并不影响去纤苷治HVOD的疗效。

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