米哚妥林对白血病有效果没?

2021-06-06 16:42:06

FLT3是一种细胞表面蛋白质细胞(cell surface protein cells),在增加特定血液细胞方面至关重要。与其它形式的急性髓性白血病相比,FLT3基因突变可导致急性髓性白血病的快速恶化、更高的复发率以及更低的生存率。

  • 疾病名称:白血病
  • 药品名称:米哚妥林(Midostaurin)
  • 文章类型:治疗效果
  • FLT3阳性的急性骨髓性白血病是白血病的一种,多见于成人。FLT3基因突变见于大约1/3的急性髓系白血病(AML)成人患者,目前在我国治疗这种疾病的方法有很多,但是疗效都不十分理想。随年龄的增长而发病率随着增加。对常规的化疗治疗响应率不佳,并且容易复发,五年的生存率很低。对于这种难治的疾病,除了化疗,我们还有什么有效的治疗方法呢?近二十多年来,对于白血病治疗方面并无很大的突破,直到米哚妥林(雷德帕斯)的获批上市,才打破了这个僵局,米哚妥林(雷德帕斯)对于FLT3阳性的急性骨髓性白血病,治疗效果上远优于常规的化疗方案。


    由丹娜—法伯癌症研究所的博士带领的一项靶向药物临床试验,成为针对新近诊断的急性髓性白血病(acute myeloid leukemia, AML)的首个新疗法,这是逾25载以来有关该疾病疗法的首项突破。


    研究进展


    新药物名为米哚妥林(学名:midostaurin,商品名:雷德帕斯,Rydapt®),已获美国食品药品监督管理局(FDA)批准,它被用于与化学疗法结合的组合疗法,以治疗携带FLT3基因突变的成年新急性髓性白血病患者。在美国,每年急性髓性白血病的新增病例为21000人,前述类型的患者数量约为7000人左右。急性髓性白血病是一种罕见的、极具侵袭性的血液和骨髓疾病。


    “在名为RATIFY的临床试验中,针对新近确诊携带FLT3基因突变的急性髓性白血病的患者,我们看到了米哚妥林(雷德帕斯)和化疗组合疗法整体上的幸存率优势。现在,米哚妥林(雷德帕斯)能为这组高危患者群体提供一个新的治疗护理标准” ,Stone博士说道。


    RATIFY临床试验展现出米哚妥林(雷德帕斯)对这组患者的益处。该试验是Stone博士领导的一项国际级第三期临床试验。Stone博士是丹娜—法伯癌症研究所成人白血病科(Adult Leukemia Program)的主任。有717位此前未能治愈FLT3-突变急性髓性白血病的患者参与了该试验。其中,与那些仅接受过化疗的患者相比,接受米哚妥林(雷德帕斯)和化疗组合疗法的患者生存期明显更长,且死亡率要低23%。



    FLT3是一种细胞表面蛋白质细胞(cell surface protein cells),在增加特定血液细胞方面至关重要。与其它形式的急性髓性白血病相比,FLT3基因突变可导致急性髓性白血病的快速恶化、更高的复发率以及更低的生存率。在米哚妥林(雷德帕斯)获批之前的逾25年里,急性随性白血病的疗法从未有过任何突破。


    除了治疗效果和安全性外,米哚妥林(雷德帕斯)还可以大幅降低白血病患者的经济负担。由于目前治疗急性髓性白血病的药物基本依赖进口,药价高,患者经济负担十分沉重。以目前唯一临床激酶靶向治疗药物米哚妥林(雷德帕斯)为例,单个患者在美国的用药费用折合人民币高达每月10万元,令不少患者难以承受。

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