怎么睡都睡不够的“嗜睡症”,有新药AXS-12获批

2021-06-17 16:38:54

美国食品药品监督管理局(FDA)已授予AXS-12突破性治疗疗法称号,用于治疗发作性睡病(narcolepsy,嗜睡症)患者猝倒。

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  • ■美国食品药品监督管理局(FDA)已授予AXS-12突破性治疗疗法称号,用于治疗发作性睡病(narcolepsy,嗜睡症)患者猝倒。


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    关于发作性睡病


    发作性睡病是一种严重的,使人衰弱的神经系统疾病,会导致睡眠觉醒周期失调。


    临床特征是白天过度嗜睡,瘫痪,催眠幻觉,睡眠麻痹和夜间睡眠中断。


    发作性睡病会干扰认知,心理和社交功能,增加与工作和驾驶相关的事故的风险,并且死亡率高1.5倍。据报道,多达57%的患者患有抑郁症。



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    AXS-12


    AXS-12是新型,口服,高选择性和有效的去甲肾上腺素再摄取抑制剂。AXS-12调节去甲肾上腺素能活动以促进清醒,维持肌张力并增强认知能力。AXS-12曾获得FDA颁发的孤儿药称号,用于治疗发作性睡病。


    2期CONCERT研究的积极结果支持了AXS-12突破性疗法用于发作性睡病猝死的治疗,该研究是一项随机,双盲,安慰剂对照,交叉,多中心研究。


    在该试验中,使用AXS-12或安慰剂对21名诊断为发作性睡病的患者进行了2周的治疗,然后在1周的滴定和冲洗期后转用另一种治疗方法。


    AXS-12达到了主要终点,与安慰剂相比,每周2次治疗期(整体治疗效果)的平均每周猝倒发作次数较基线有统计学意义的显著降低,且2周治疗期结束时同样如此。


    与安慰剂相比,通过Epworth睡眠量表(ESS)和无意小睡的频率(分别为p = 0.003和p <0.001)测量,AXS-12还显著改善了EDS。


    此外,发作性睡病症状评估问卷的“集中能力”项目结果显示,在2周的治疗期内,与安慰剂相比,AXS-12显著改善了认知功能(p <0.001)。在该试验中,AXS-12的耐受性良好,最常见的不良反应是焦虑,便秘和失眠。


    Axsome首席执行官说:“FDA授予AXS-12治疗发作性猝死突破性治疗方法突显了其潜力,如果成功开发,相比目前可用的治疗方案,它可以为患有这种衰弱性疾病的患者带来巨大获益和改善。我们对AXS-12的快速发展感到兴奋,该产品也获得了用于发作性睡病治疗的孤儿药称号。”


    Axsome现在已经获得了FDA的三项突破性疗法称号,包括用于重度抑郁症的AXS-05和用于阿尔茨海默氏病躁动的AXS-05的名称。期待AXS-12的持续开发。


    https://axsometherapeuticsinc.gcs-web.com/news-releases/news-release-details/axsome-therapeutics-receives-fda-breakthrough-therapy-1?field_nir_news_date_value[min]=

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