阿糖胞苷是一种嘧啶类抗代谢药，主要用于治疗急性粒细胞白血病及消化道肿瘤，是治疗白血病最常见的药物，并且在临床长期大量应用中取得了良好的治疗效果。白血病是一类造血干细胞恶性克隆性疾病。克隆性白血病细胞因为增殖失控、分化障碍、凋亡受阻等机制在骨髓和其他造血组织中大量增殖累积，并浸润其他非造血组织和器官，同时抑制正常造血功能。