塞尔帕替尼2020年5月经FDA授予批准上市,英文名Selpercatinib,适用于晚期RET融合阳性非小细胞肺癌、RET突变型甲状腺髓样癌(MTC)和RET融合阳性甲状腺癌的患者的治疗。I / II LIBRETTO-001试验评估了塞尔帕替尼的治疗效果,其中在治疗RET改变的非小细胞肺癌患者中,使用塞尔帕替尼160mg每天口服两次,直至出现不可接受的毒性或疾病进展。结果显示,在入组的105例经过至少三种全身性治疗的晚期患者中,总的客观缓解率(ORR)能达到64%,其中81%的患者持续应答≥6个月。 塞尔帕替尼是一种口服药物,根据患者的体重确定用药剂量,成人和12岁以上儿童患者如果体重小于50kg推荐剂量为120mg,每日两次;≥50kg患者的推荐剂量是160mg,每日两次。塞尔帕替尼具有胚胎-胎儿毒性,因此会对胎儿造成伤害,怀孕女性最后不要使用。有生育能力的患者也应做好有效的避孕措施。