依库珠单抗是ALEXION公司旗下研发的一种补体抑制剂，2018年在我国上市，用于治疗罕见病成人和儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）和非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）。PNH是一种血细胞表面内源性补体抑制物的获得性造血干细胞克隆性疾病；aHUS与遗传性或获得性的补体途径失调相关。PNH和aHUS属于全球罕见疾病，依库珠单抗注射液通过抑制补体途径免疫反应控制上述两种疾病的病情。