第一个PDA批准的用以医治DMD的皮质激素药物,也是地夫可特初次被批准在国外应用。地夫可特将以片状和内服混悬剂的方式得到。
来源于FDA药物点评和研究所的Billy Dunn表明,“它是第一个批准用以杜氏肌营养不良症患者普遍应用的治疗法。大家期待这类医治挑选将对DMD患者有利。”
DMD是一种罕见的遗传疾病,主要表现为特发性肌萎缩。最初症状一般发生在三岁和五岁中间,且随时间流逝慢慢恶变。这类病症关键危害男孩儿。据统计,全世界每3600例男宝宝大约有1例DMD.
一项包含196例5~十五岁DMD患者的临床实验表明出地夫可特的实效性。12周时,与安慰剂组对比,地夫可特医治组患者的全身肌肉抗压强度明显改善,并保持到52周。
一项独立的实验列入29例男士患者并不断开展104周,说明地夫可特在均值全身肌肉抗压强度评定层面明显好于安慰剂组。除此之外,服食地夫可特患者丧失走动工作能力的時间好像也晚于安慰剂组。
地夫可特有关不良反应与别的皮质激素药物类似。最普遍不良反应包含脸部浮肿、增加体重、胃口扩大、上上呼吸道感染、干咳、尿频尿急、多毛症和向心性肥胖。
不太普遍的不良反应包含内分泌失调神经功能紊乱、对感柒的敏感度提升、血压升高、肠胃破孔、比较严重疹子、个人行为和心态更改、骨密度正常值降低和视觉效果难题(如白內障)。
FDA授于地夫可特快速路影响力及优先选择核查资质,还得到孤儿药评定。孤儿药,专指医治罕见病的药物,能够 享有产品研发生产制造激励政策。
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