原发性骨髓纤维化症（PMF）是一种造血干细胞复制性脊髓增殖性病症（MPD）。原发性骨髓纤维化的治疗主要是适用治疗，包含静脉注射。血小板增多能够 给与羟基脲。低危、没有症状的的患者能够 观查未予治疗。
2011年11月美国食品和药物管理局（FDA）准许鲁索替尼用以治疗骨髓纤维化（MF）患者。
2017年3月10日，鲁索替尼得到 我国CFDA准许用以中危或高风险的原发性骨髓纤维化(PMF)、病理性红细胞增多症继发性的骨髓纤维化（PPV-MF）或原发性血小板增多症继发性的骨髓纤维化（PET-MF）患者的治疗。
STUDY1 (NCT00952289)是一项双盲实验、任意、安慰剂对照的科学研究，研究对象为309例对合理治疗抗药性或不宜治疗的患者。
入组患者的群体特点为：中位年纪68岁，在其中65岁之上的患者占61%；男士占54%；50%的患者为原发性MF,31%的患者为病理性红细胞增多症后MF,18%的患者为原发性血小板增多症后MF；21%的患者在8个星期内接纳了血细胞静脉注射；血红蛋白浓度中位数为10.5G/dL,血细胞中位数为251×10^9/L；患者的中位可碰触脾长在肋缘下列16厘米，81%的患者的脾长在肋缘下列10cm或更高；根据核磁共振成像(MRI)或计算机断层扫描(CT)精确测量的患者中位脾容积为2595 cm3(范畴为478 cm3到888一厘米3)。(一切正常限制约为300 cm3)。
全部患者接纳鲁索替尼或安慰剂效应治疗。此次实验关键功效终点站是在第24周MRI或CT精确测量的肝脏容积较基准线降低35%或之上的患者占比，主次终点站包含从基准线到第24周的肝脏容积降低35%或大量的延迟时间，及其依据修定的骨髓纤维化病症评定表(MFSAF) v2.0精确测量的总病症得分降低50%或大量的患者占比。
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