Koselugo(Selumetinib)司美替尼是一种靶向治疗MEK的蛋白激酶缓聚剂(TKI),MEK是RAS/MAPK转录因子中的重要蛋白激酶。Koselugo可以可选择性地抑止MEK1和MEK2,进而让失衡的转录因子恢复过来,从而缓解少年儿童NF1患者的病况。先前,Koselugo已获得FDA授于的孤儿药资质,开创性治疗法评定,和优先选择评审资质,适用范围为医治NF1(1型神经纤维瘤病)。
2020年04月10日,英国FDA公布批准阿利斯康(AstraZeneca)企业和默沙东(MSD)企业合作开发的Koselugo(selumetinib)司美替尼发售,医治两岁及两岁之上的1型神经纤维瘤病(NF1)少年儿童患者,这种患者带上有主要表现出病症和/或特发性,不可以根据手术医治的丛状神经纤维瘤(PN)。Koselugo是第一款得到 FDA批准医治这类在性命初期就让人衰微的少见病症药品。Koselugo的获准是根据其在国外我国癌病研究室进行的一项临床研究科学研究結果,参加该实验的NF1少年儿童患者带上没法根据手术医治的丛状神经纤维瘤。实验数据显示,Koselugo的医治使患者的总缓解率(ORR)做到66%,全部患者均为一部分缓解,这代表着沒有患者的恶性肿瘤彻底消退。在这种患者中,82%的患者缓解延迟时间做到了12个月或更长。
有患者资询,神经纤维瘤药物司美替尼去哪里买?做为一款在今年的刚被FDA批准发售的药物,司美替尼短期内内不容易在我国发售,患者能够 出国留学选购,或是根据中国技术专业的海外医疗服务项目组织获得。
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