90年代前期进行的2项三期临床研究（MP-104-NM-001，MP-104-NM-002）适用本产品合理和安全系数。MP-104-NM-001是一项随机双盲，安慰剂和活力药品对比研究，评定醋嘿唑龙在5-十五岁DMD男士患者中改进肌张力的功效（n=196）。
试验者任意接纳醋嘿唑龙0.9/mg/kg/天，或1.2/mg/kg/天，泼尼松0.75 mg/kg/天，和安慰剂。醋嘿唑龙2个使用量组均较安慰剂组是明显改进。MP-104-NM-002是一项整合性研究点评醋嘿唑龙在5-十一岁DMD男士患者的功效（n=38）。试验者服用醋嘿唑龙两米g/kg,隔日给药，或是安慰剂。与安慰剂组对比醋嘿唑龙组在6个月时肌张力提升 （LS均值更改0.57），安慰剂组（LS均值更改-0.64，p=0.019）。
因为二项临床研究均在90年代前期开展，临床医学药物的药方信息内容没法得到 。因为3期临床研究沒有搜集PK数据信息。因而没法立即中继3期临床研究数据信息。因而申请者开展了一系列BA/BE实验期待间接性中继3期临床研究。
申请者开展BA/BE研究包含：醋嘿唑龙片6mg多使用量研究；醋嘿唑龙片6*6mg单使用量；忌食，高脂饭后，捣碎后与果汁混和各自服用醋嘿唑龙片36mg,忌食服用醋嘿唑龙片6*6mg；忌食服用醋嘿唑龙混悬液36mg的药物试验和食材危害研究；拟申请EMFLAZA （36mg）与Calcort (6*6mg)的药物试验研究。为了更好地中继初期开展的临床研究，防止反复研究，申请者开展了多种BA/BE实验，最后得到 FDA的准许。
杜氏肌营养不良症是一种X性染色体隐性遗传病症，其特点是特发性全身肌肉衰退和委缩，是肌营养不良症中最普遍的种类。DMD由抗肌萎缩蛋白质(dystrophin)欠缺所造成，这类蛋白质有利于维持肌肉细胞的一致性。DMD的病发年纪一般在3～五岁中间，而且会不断恶变，关键产生于男孩儿。据调查，全世界均值每3500个新生儿男宝宝中就会有一人患上该病。患者在学龄前儿童便会因肌肉持续衰退发生肌肉僵硬或委缩，造成麻烦走动。伴随着病况的发展趋势，可能发生可严重危害性命的心血管和呼吸道病症 ，大约在七岁到十二岁时，会完全缺失走动工作能力，患者一般在 20几岁或是30几岁时丧生于这种病症，但病症比较严重水平和预期寿命因个人而异。
除开本产品Emflaza之外，eteplirsen（Exondys51）是FDA现阶段唯一准许的医治DMD药品，2016年得到 加快准许用以医治编号抗肌萎缩蛋白质遗传基因（dystrophin）基因突变中，对于忽略第51个外显子医治的一部分DMD患者。Eteplirsen得到 加快准许是根据一些接纳医治的患者肌肉中观查到抗肌萎缩蛋白质的提升，做到了取代终点站。Eteplirsen是第一个经 FDA准许用以医治该病症的药物，适用诊断抗肌萎缩蛋白质遗传基因外显子 5l(exon51)基因突变的患者，这类群体约占DMD患者数量的 13％。除此之外激素类药物，比如泼尼松，临床医学也常超使用说明应用来减缓全身肌肉抗压强度缺失。
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