rydapt由诺华制药开发设计，用以医治FMS样酪氨酸激酶3(FLT3)呈阳性突变的AML增加患者。在AML的靶向药物治疗上，Rydapt是诸多备选药品的领先者。FLT3转录因子，FLT3配位(FL)与FLT3受体融合，FLT3受体二聚化，数据信号向中下游传输，抑止恶性肿瘤细胞坏死，并刺激性恶性肿瘤细胞的增殖和分裂。rydapt与FLT3配位(FL)竞争融合FLT3受体，进而阻隔该转录因子。
AML新的医治要求是极其急切的。AML是一种侵蚀性的癌病，关键在60岁之上的老人群中病发，主要表现为无法控制的肥大细胞繁衍和蔓延。肥大细胞能造成人体器官损害及其比较严重的发痒病症。AML并并不是一种普遍的癌病，但预后不良。据调查，在国外，AML只占癌病数量的1.3%，因为不断发病，患者生存期很短。即便依照英国临床医学肿瘤学研究会的规范治疗方案，包含说白了的“7 3”方式，即7天的阿糖胞苷(cytarabine) 三天的道诺霉素(daunorubicin)；及其不一样的造血干细胞移殖(HSCT)，AML患者5年成活率也仅有27%。更何况，因为年纪和身体状况的缘故，许多老年人患者无法坚持不懈“7 3”的治疗方式。
实际上，Rydapt也只有产生适当的临床医学获益，在一项由717名患者参加的III期临床研究中，Rydapt 放化疗组里，59%的患者最后接纳了造血干细胞移殖，而放化疗组这一占比为55%；但Rydapt 放化疗组的身亡风险性较放化疗组降低了23%，这也是rydapt获准的重要支撑点直接证据。与对照实验的3.0个月生存期对比，Rydapt使生存期增加至8.两个月。Levis详细介绍道，从存活曲线看来，Rydapt的临床医学经济效益关键集中化在医治的初期环节。
现阶段，Rydapt的作用机制并不彻底清晰，除开靶向治疗FLT3(也叫CD135)，它还功效于蛋白激酶C-a、VEGFR-2、c-KIT和血细胞源细胞生长因子(PDGFR)受体。假如编号这种蛋白激酶的遗传基因产生突变，也很有可能造成AML.
此外，在临床研究中，rydapt的功效与FLT3的突变种类并无关联性。最普遍的突变种类是ITD,它能够 不断地激话FLT3，并造成预后不良；较罕见的是FLT3蛋白激酶活力结构域区(TKD)突变，在Rydapt的III期临床研究中，78%的患者是FLT3-ITD突变，28%的患者为FLT3-TKD突变。在ITD患者实验组，48%为低等位基因頻率，30%为高等位基因頻率。“有一种假定觉得，高等位基因頻率更具有危险因素，Rydapt在这一部分群体中会出现更强的主要表现。”Daniel Weisdorf讲到，他是明尼苏达高校(University of Minnesota)的药物学权威专家，可是这一假定在Rydapt这儿并不创立，Rydapt对FLT3各种各样突变种类都是有少量功效。
针对AML这类遗传基因异质性病症，FLT3呈阳性突变只占AML总体的30%，换句话说，Rydapt也许只有为这30%的人群产生医治盈利。“AML并不是单一的病症，它是20多种多样病症的统称。”Mark Levis讲到，他是约翰霍普金斯高校(Johns Hopkins)恶性肿瘤研究所的一位专家教授。AML的医治只靠这些FLT3缓聚剂是还不够的，更必须 这些多种多样作用机理的小分子水和生物药。表1列举了一部分在研的AML新型药物。
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