吡非尼酮是一种新式抗纤维化工艺药品,早已在欧洲地区、北美地区、亚洲地区和南美洲多个国家获准医治难治性肺部纤维化这一以心肺功能和健身运动工作能力的降低为特性的漫性、不可逆、致命性的肺病。
临床前研究证实吡非尼酮在多种多样身体之外和细胞模型中具备抗纤维化工艺和抗感染功效。在肺部纤维化实体模型中,吡非尼酮抑止纤维细胞繁衍和胶原生成,降低体细胞和病理学纤维化工艺的标识物,缓解心肺功能降低水平。在一项点评吡非尼酮安全系数的列入54名历经传统式医治后病情严重的IPF病人的非盲科学研究中,服食吡非尼酮40 mg/kg/天(较大使用量3600 mg /天)最多2年一般耐受力优良。消化道和与肌肤有关不良反应普遍但非常少造成医治停止。
吡非尼酮的临床医学功效和安全系数已被4项随机双盲安慰剂对照科学研究确认。4项科学研究包含在日本开展的1项2期科学研究和1项2期科学研究,也有2项在北美地区、欧洲地区及澳洲开展的跨国3期(CAPACITY)科学研究。Spagnolo等依据3项3期科学研究的单独数据统计分析报导吡非尼酮能改进病人无进度存活期。
在多种3期科学研究中,吡非尼酮服食安全性且一般耐受力优良。在CAPACITY科学研究中,消化道和与肌肤有关事情是最普遍的医治造成的不良反应(TEAE),但大多数为中重度,非常少造成科学研究停止。在四级点评中做到3级的肝酶上升产生状况在吡非尼酮组和安慰剂效应组里各自为14人(4%)和2(<1%),且一般是短暂性的、可逆性的,沒有明显的临床医学并发症。
对吡非尼酮长期性应用安全风险评估的2项对外开放标识科学研究已经进行中,在其中1项在国外开展(002科学研究),1项是CAPACITY或ASCEND对外开放标识扩展科学研究(012科学研究,或称RECAP科学研究)。本科学研究的目地是融合4个临床实验并对吡非尼酮医治IPF的安全系数开展综合分析点评。
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