Marathon药业公司在国外神经系统全身肌肉病症研究会的临床实验大会上,发布了地夫可特和强的松医治杜氏肌营养不良症实际效果比照的调查报告。结果是以整体而言地夫可特治疗效果好于强的松。糖皮质类激素治疗dmd能够 提高病人的全身肌肉能量,从而改进病人的一些病症。学者征募了196位,5到十五岁的dmd病人,这种病人在五岁以前就发生了一些病症。
学者将参与临床试验的病人任意分成3组,一组应用地夫可特,每日1公斤休重0.9mg或是1.2mg,第二组应用强的松,每日1公斤休重0.75mg,第三组应用安慰剂效应,试验期是一年。根据对病人全身肌肉能量的评定,学者观查到应用药品组的病人与安慰剂效应组较为全身肌肉能量获得了改进。
地夫可特与强的松对比,导致病人肥胖症的不良反应显著缓解。地夫可特导致激素类药物有关的不良反应也比较轻,病人的满月脸比不上强的松显著,满月脸会使病人血压升高和导致腹部肥胖,病人的性情和性子更改也较少发生。因此 学者觉得整体而言地夫可特导致的不良反应比较轻。
DMD(Duchenne Muscular Dystrophy)是一种比较严重、的少年儿童神经系统全身肌肉遗传疾病,中国一般称之为杜氏型肌营养不良症或假肥大中型特发性肌营养不良症。因为承担生成抗肌肉萎缩蛋白质(Dystrophin蛋白质)的遗传基因的缺少、反复或点突变,导致患者没法生成一切正常的抗肌肉萎缩蛋白质,因此肌细胞质丧失详细框架,肌细胞质损害,肌肉细胞特发性毁坏。
临床症状关键为肌肉特发性委缩,肌张力慢慢减低,慢慢缺失主题活动工作能力。若不医治干涉,DMD患者一般在十二岁前丧失走动工作能力,最后因心肺功能衰竭在20~三十岁身亡。DMD是肌营养不良症中患病率最大的一型,均值每3500个生存男宝宝中有一例,全国各地有病人数量约十万人mr
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