FDA准许Rydapt (midostaurin,米哚妥林)用以亚急性髓性败血症(Acute myeloid leukemia, AML)的医治，它是十五年来第一个获准的医治AML的药物，Rydapt 被觉得开辟了靶向药物治疗恶变血夜和骨髓瘤的新时期。
Rydapt由诺华制药开发设计，用以医治FMS样酪氨酸激酶3(FLT3)呈阳性基因突变的AML增加病人。在AML的靶向药物治疗上，米哚妥林是诸多备选药品的领先者。FLT3转录因子如图所示1所显示，FLT3配位(FL)与FLT3蛋白激酶融合，FLT3蛋白激酶二聚化，数据信号向中下游传输，抑止恶性肿瘤细胞坏死，并刺激性恶性肿瘤细胞的增殖和分裂。Rydapt与FLT3配位(FL)竞争融合FLT3蛋白激酶，进而阻隔该转录因子。
AML新的医治要求是极其急切的。AML是一种侵蚀性的癌病，关键在60岁之上的老人群中病发，主要表现为无法控制的肥大细胞繁衍和蔓延。肥大细胞能造成人体器官损害及其比较严重的发痒病症。
AML并不是一种普遍的癌病，但预后不良。据调查，在国外，AML只占癌病数量的1.3%，因为不断发病，病人存活期很短。即便依照英国临床医学肿瘤学研究会的规范治疗方案，包含说白了的“7 3”方式，即7天的阿糖胞苷(cytarabine) 三天的道诺霉素(daunorubicin)；及其不一样的造血干细胞移殖(HSCT)，AML病人5年成活率也仅有27%。更何况，因为年纪和身体状况的缘故，许多老年人病人无法坚持不懈“7 3”的治疗方式。
实际上，米哚妥林也只有产生适当的临床医学获益，在一项由717名病人参加的III期临床研究中，Rydapt 放化疗组里，59%的病人最后接纳了造血干细胞移殖，而放化疗组这一占比为55%；但米哚妥林 放化疗组的身亡风险性较放化疗组降低了23%，这也是Rydapt获准的重要支撑点直接证据。与对照实验的3.0个月存活期对比，Rydapt使存活期增加至8.两个月。Levis详细介绍道，从存活曲线看来，Rydapt的临床医学经济效益关键集中化在医治的初期环节。
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