Vemurafenib（商品名Zelboraf）是由Plexxikon和Genentech开发设计的B-Raf酶抑制剂，用以医治末期黑素瘤。威罗菲尼（Vemurafenib）是可选择性BRAF V600蛋白激酶缓聚剂，在BRAF V600基因突变呈阳性的肿瘤转移黑素瘤中的回复率约为50%。癌病和恶性肿瘤基因图谱（Cancer Genome Atlas）等研究发现，很多非黑素瘤也存有BRAF V600基因突变，尽管一半之上非黑素瘤的BRAF V600突变率不上5%，但该基因突变与一部分恶性肿瘤的侵蚀性和没病存活期、整体存活期减少相关。
因侵及的恶性肿瘤种类太多、恶性肿瘤突变率低、且一些恶性肿瘤自身就很少见，造成无法开展威罗菲尼对非黑素瘤的实效性的科学研究。为处理这一分歧，寻找别的有回复的恶性肿瘤种类，学者设计方案了一个有延展性的“竹篮”科学研究（”basket” study），仅列入BRAF V600基因突变呈阳性的非黑素瘤，基本讨论威罗菲尼的临床医学实效性。
科学研究工作人员在2012年4月11日～2014年6月10日期内，于全世界23个研究中心挑选了122例BRAF V600基因突变呈阳性的非黑素瘤病人，分成七个序列，在其中6个序列各自为预订的恶性肿瘤种类：非小细胞肝癌、卵巢疾病、直肠癌、胆管癌、乳癌和窦汇区骨髓瘤，还有一个队列入全部BRAF V600基因突变呈阳性的别的恶性肿瘤，但黑素瘤、甲状腺囊肿乳头状癌、败血症和淋巴肿瘤以外。关键终点站为威罗菲尼医治8周的回复率，主次终点站为整体回复率、回复延迟时间、无进度存活期、总存活期和安全系数。
数据显示，非小细胞肺癌的回复率为42%，负相关无进度存活期7.3月。脂类肉芽肿性炎病和朗格汉斯细胞组织增加症的回复率为43%，负相关医治期5.9月。其他绝大多数恶性肿瘤仅发觉某些回复。普遍不良反应为疹子、困乏、关节疼，汇报病案约占20%。这表明BRAF V600确实可做为一部分非黑素瘤的医治靶标。该研究发现，威罗菲尼在非小细胞肺癌、脂类肉芽肿性炎病或朗格汉斯细胞组织增加症医治中基本反映出活力，为进一步科学研究给予了根据。
想了解更多关于癌症靶向药/免疫治疗的相关信息，扫描下方二维码添加微信或点击咨询，7*24小时响应服务需求，服药指导，临床研究，报告解读，膳食指导；欢迎添加慢病顾问，一对一暖心咨询服务，我们是您对抗病魔路上最好的陪伴。
