去纤苷是一种多脱氧核糖核普磷酸盐，具备一定的游离脂肪酸融解和溶血栓活力，能促进男性前列腺环素状物质造成，并从毛细血管机构内释放出来到循环系统中。去纤苷用以医治经血夜或造血干细胞移植（HSCT）后肝小静脉闭塞（VOD）并伴随肾或肺出现异常的成人和少年儿童患者。肝小静脉闭塞因为肝部的一些心血管堵塞，造成浮肿和肝内的血容量降低，这类情况会造成最比较严重的肝损害。去纤苷是第一个获FDA准许用以医治中重度肝小静脉闭塞这类少见造成了巨大肝脏疾病的药品。
此项审核根据一项75例患者的2期试验、102例患者的3期试验和附加351例患者的扩张型试验。试验中全部患者均在HSCT后被确诊为肝VOD且伴随肾脏功能或肺神经功能紊乱。在2期试验中，试管移植后生存一百天的患者占44%，而3期试验中占38%，而扩张型试验中占45%，而FDA在一篇报导中注意到预估没经去纤苷医治的比较严重肝VOD患者的一百天存活率为21%-31%。该药安全系数的数据信息根据176例患者。最普遍的副作用包含血压低、拉肚子、反胃、恶心想吐和鼻子出血。最普遍的比较严重副作用包含血压低和支气管流血。去纤苷的获准巨大地达到了移殖患者继发性此类少见造成了巨大病发症的医治要求。
去纤苷是现阶段唯一一个被 FDA 准许医治经血夜或造血干细胞移植 （HSCT） 后产生肝小静脉闭塞 （VOD） 并伴随肾或肺出现异常的成人和少年儿童患者。尽管来源于随机对照试验的安全系数数据信息尚不充足，但可得到 的功效数据信息确认了去纤苷可明显改进一百天后的存活率。
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