选题背景：
漂呤类似物治疗毛细胞败血症（HCL）效果明显，但达到50%患者治疗后发作。Tiacci等2011年研究发现HCL的细胞生物学病由于BRAF V600E基因突变。2015年，Tiacci与Park等研究发现，对HCL患者给与中位给药16周BRAF缓聚剂vemurafenib（威罗菲尼）治疗，达到96%的患者对治疗造成回复。中位给药8星期过后，就可以造成回复，在其中35%的患者得到放任不管（CR），61%的患者得到一部分减轻（PR）。全部患者均存有脊髓残余败血症灶，治疗完毕后中位无发作存活時间9个月。因为HCL中CD20高表述，利妥昔单抗也许能够 靶向治疗功效于对威罗菲尼抗药性的白血病细胞，进而在无放化疗的与此同时提升 BRAF缓聚剂的功效。
研究思路：
此项科学研究为2期、双臂、单管理中心临床实验（欧洲地区临床研究数据库查询 2014-003046-27）。对漂呤类似物抗药性或漂呤类似物治疗后发作的HCL患者，接纳历时8周的威罗菲尼960mg bid内服治疗，同歩接纳每2周一次，375mg/m2利妥昔单抗静脉血管给药治疗。在威罗菲尼给药完毕后再给与每两个星期一次利妥昔单抗治疗四次。CR需达到以下规范：血细胞计数一切正常，无脾大，组织学上骨髓活检及血细胞中末见白血病细胞。
科学研究結果：
27个月中累计列入31例患者，中位年纪59岁（年纪范畴：35-81岁），过半数患者先前接纳过最少3种治疗计划方案（数最多14种）。8例（26%）患者对漂呤类似物原发性抗药性，剩余的23例患者中，11例患者（48%）接纳过4种及之上治疗计划方案。威罗菲尼协同利妥昔单抗治疗，其副作用多见1-2级，无骨髓抑制，与单药应用时已经知道毒副作用反映相一致。引人注意的是，在25例可开展功效评定患者中，全部患者均得到了CR，CR率100%，其中2例患者血小板计数未彻底恢复（各自为82 x 109/L和 98 x 109/L，标准值为100 x 109/L）。这25例患者中，全部患者先前均接纳过含漂呤类似物计划方案治疗，包含在其中5例患者先前对利妥昔单抗单药抗药性，7例患者BRAF缓聚剂治疗后发作，在其中5例BRAF缓聚剂治疗后得到了短暂性的PR，2例得到CR。特别注意的是，仅威罗菲尼治疗4周，同歩利妥昔单抗给药2次后，23例可评定功效患者中，有16例（70%）患者得到了CR。用特殊等位基因PCR（检验低限：0.05% BRAF V600E等位基因）开展细微残余疾病（MRD）检验，在23例可评定患者中，14例（65%）患者MRD呈阴性。这14例患者中，有8例患者在威罗菲尼治疗完毕条件随机场利妥昔单抗给药前早已得到了MRD呈阴性。
在25例治疗完毕，可开展功效评定患者中，中位随诊14个月（范畴：5-27个月），无进度存活（PFS）为100%。在14例MRD呈阴性患者中，10例患者开展了脊髓评定的随诊，中位随诊14.五个月（范畴：3-18.五个月）后，其中9例（90%）依然保持在MRD呈阴性情况。另1例患者，12.五个月后发生MRD水准发作。事后将对全部31例患者的随诊結果开展报导。
结果：
威罗菲尼协同利妥昔单抗，用以治疗接纳过多段治疗的发作不易治HCL患者，其服药周期时间短、安全系数好、无骨髓抑制功效，可诱发造成深层和不断减轻，效果明显好于传统式单药威罗菲尼或单药利妥昔单抗功效。急待开展将此计划方案与以放化疗为基本的治疗计划方案相较为，用以HCL一线治疗的随机对照临床研究。
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