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一项对外开放、任意、对比的II期临床研究,列入162例BRAFV600E或V600K基因突变阳性的肿瘤转移黑色素瘤患者。这种患者此前未受到过末期肿瘤转移病症的放化疗治疗,或者未受到过BRAF缓聚剂或MEK抑制剂治疗。患者负相关年纪53岁,男士占57%,超出99%为白人,BRAFV600E和V600K基因变异呈阳性患者占比分别是85%和15%。全部患者任意分成3组(1∶1∶1),均内服加拉菲尼(150mg,bid),在其中2组再与此同时内服迈吉宁(曲美替尼,Mekinist) (1或2mg,qd)。
临床研究关键评价指标体系为肌肤鳞状细胞癌发病率、无进展生存期、减轻状况,主次指标值为总生存期等。治疗直至病情严重或者出现不能承受的毒副作用,均值治疗过程14个月。
结论,曲美替尼治疗组和对照实验的总缓解率分别是76%和54%(P=0.03),在其中,CR分别是9%和4%,PR分别是67%和50%;负相关缓解期分别是10.5和5.6个月。肌肤鳞状细胞癌发病率分别是7%和19%(P=0.09),PFS分别是9.4和5.8个月,HR为0.39(P<0.001)。此外,BRAF基因变异亚型(V600E占85%,V600K占15%)表现出了相近的放任不管率。