最后的治疗结果还是十分激励人心的，大约71%的（24位患者含有17位）患者出现瘤体超出20%的减少。与此同时，副作用相对比较轻，大部分仅发生痘痘样患处、胃肠道不适反映，及其肌酸激酶的增高，有一例患者发生眼周危害。
司美替尼（selumetinib）为内服胶襄， 获“ 开创性药品 ”、“ 孤儿药”和“少见儿科常见病服药”资质及其“优先审评”影响力，被准许用以治疗 2 岁及以上 1 型神经纤维瘤（NF1）少年儿童患者，这种患者含有病症性、没法手术的丛状神经纤维瘤（PN）。该药是 FDA 核准的第一款 NF1 治疗药品。NF1 是一种少见的、不能治好的遗传疾病。那样，阿斯利康司美替尼效果怎么样？
是来自于美国国家癌病研究室的一个1期临床试验中，主要是针对1型神经纤维瘤病的患者作出了科学研究。科学研究应用了小分子靶向恶性肿瘤治疗药品司美替尼（selumetinib）治疗1型神经纤维瘤病患者的丛状神经纤维瘤，科学研究一共24位患者，均值治疗过程大约在30个月上下。
最后的治疗结果还是十分激励人心的，大约71%的（24位患者含有17位）患者出现瘤体超出20%的减少。与此同时，副作用相对比较轻，大部分仅发生痘痘样患处、胃肠道不适反映，及其肌酸激酶的增高，有一例患者发生眼周危害。
本次审核FDA使用了优先审评审批程序流程，并授于selumetinib突破性疗法验证和孤儿药影响力。司美替尼（selumetinib）所属公司阿斯利康做为海外药业公司在我国创建的第一个遮盖众多亚洲地区临床研究中心 ，现阶段终于完成了三步走规划的，真真正正在我国变成一家集市场销售生产与产品研发为一体的海外药业公司，其研发与制造的司美替尼效果明显，服药相对性安全性，患者可安心选购与使用。
