塞利尼索于2019年7月由美国药品监督管理局(FDA)准许发售,可以治疗发作不易治多发性骨髓瘤(RRMM)。塞利尼索是全球第一款可以治疗MM的可选择性核输出 (SINE) 抑制药,由美国Karyopharm Therapeutics公司产品研发。
Karyopharm Therapeutics公司是一家专注于癌症治疗的药业公司,始创于2008年。该公司致力于为治疗肿瘤与某些疾病而针对核输出和相关靶标的药物的发现、开发和商业化的业务流程。
塞利尼索是一种核输出缓聚剂,根据阻隔肿瘤细胞的核输出蛋白质1(XPO1),抑制癌细胞抑止蛋白质、调整蛋白质及mRNA的输出,使这种蛋白质在核内积累,进而提升抗肿瘤活性。
在临床试验中,一项多中心、双臂、2期临床试验验证了应用塞利尼索效果,病人在每星期第1天和第3天,内服塞利尼索80mg,阿昔洛韦20mg。却发现,病人的总缓解率做到25.3%(95%CI 16.4-36),正相关减轻延续时间达3.8月(95%CI 2.3—没有达到)。正是根据该项实验,FDA准许塞利尼索发售。
2020年06月22日,Karyopharm Therapeutics公布美国FDA准许塞利尼索(selinexor)内服片状拓展适用范围,用以三线治疗发作/不易治弥漫型大B细胞淋巴瘤(DLBCL)成年人病人 。
塞利尼索的加快准许都是基于多中心、双臂2b期临床试验SADAL得到的结果,该科学研究包括了134例发作/不易治DLBCL病人。SADAL科学研究达到其总缓解率(ORR)的主要终点,ORR为29%,包含18例(13%)放任不管(CR)和21例(16%)部分缓解(PR)。