依库珠单抗是亚力兄Alexion企业研制的一种抑止尾端补体成分活性的重组人源型单克隆抗体，临床研究中，PNH患者原始治疗的1周后就表明可以减少溶血症，不断应用依库珠单抗可保持此功效将近54个月，效果很好。
依库珠单抗是亚力兄Alexion企业研制的一种抑止尾端补体成分活性的重组人源型单克隆抗体，其能非特异地引线键合到人尾端补体蛋白C5，根据抑止人补体成分C5向C5a和C5b的裂化以阻隔炎症因子C5a的释放出来及C5b-9的建立。2018年9月国家药监局准许依库珠单抗注射剂发售，用以治疗罕见病成年人和儿童阵发睡眠质量性血红蛋白尿症（PNH）和典型性血溶糖尿病综合症（aHUS）。
依库珠单抗是一种用以治疗罕见病的孤儿药，其研发公司亚力兄Alexion是一家全球性的生物制药公司，专注于根据发觉、开发和商业化的更改的生命治疗法，为受罕见疾病的影响患者与家庭提供帮助。主要是针对心脑血管疾病、自体免疫系统及神经疾病，人们人体免疫系统造成的病症治疗新药开发、生产销售。
亚力兄Alexion依库珠单抗的效果怎么样？
三项多个国家临床实验证实依库珠单抗治疗PNH可靠：一项Triumph对87例PNH患者26周安慰剂对照Ⅲ期临床实验，一项Shepherd对97例PNH患者开展52周敞开式Ⅲ期临床实验和一项E05-001长期性拓展科学研究。
这种研究表明依库珠单抗明显降低每一治疗患者的溶血症，在治疗后第26周乳酸脱氢酶(LDH)基本值从2032U/L降到239U/L(P<0.001)。原始治疗的1周后就表明可以减少溶血症，不断应用依库珠单抗可保持此功效将近54个月。降低溶血症增强了循环的PNH细胞总数，因此增强了血红蛋白。血红蛋白浓度稳定和降低红血球的输液量是实验中两个关键共同的主要终点。
