依库珠单抗是亚力兄Alexion研制的世界上第一个被准许用以治疗重症肌无力的终端设备补体成分缓聚剂(已获孤儿药影响力),临床研究中治疗的耐受优良且能够部分缓解病人疾病进展。
依库珠单抗是亚力兄Alexion研制的世界上第一个被准许用以治疗重症肌无力的终端设备补体成分缓聚剂(已获孤儿药影响力),与此同时适合于治疗一种危机生命的典型性血溶尿毒综合症及其阵发睡眠质量性血红蛋白尿症 (PNH)。
亚力兄Alexion企业是一家专注于罕见病治疗药(孤儿药)研制的美国生物制药公司,公司总部美国马萨诸塞州。专注于根据发觉、开发和商业化的更改的生命治疗法,为受罕见疾病危害的病人与家庭提供帮助。 2020年12月,阿斯利康公布拟耗资约390亿美金,回收Alexion Pharmaceuticals公司。
重症肌无力(MG)是一种漫性,自身免疫性的神经肌肉疾病,会导致皮肤不一样位置的肌肉僵硬,最经常受影响的肌肉组织是双眼,脸部和咽下肌肉,可能造成双向眼睛视力,上睑下垂,说话困难,行走困难。
亚力兄Alexion依库珠单抗的治疗实际效果:
REGAIN科学研究在17个国家和地区,76个医疗中心进行。成年人、重症肌无力日常生活活动(MG-ADL)得分6分以上、美国重症肌无力研究会(MGFA)II-IV类、注射脑膜炎奈瑟菌,最少受到过二种自身免疫病治疗或免疫抑制治疗 漫性静脉输液人免疫球蛋白或血浆置换后12月病症未有效管理病人参加,病人任意静脉输液依库珠单抗或安慰剂效应,治疗不断26周。依库珠单抗使用量最开始为900mg,4周后逐渐上升并维持在1200mg。探索的主要终点是MG-ADL评分转变。
科学研究觉得,依库珠单抗治疗不可以改进抵抗乙酰胆碱受体抗体不易治全身重症肌无力病人日常生活活动得分,但治疗耐受力优良且能够部分缓解病人疾病进展。