研究表明,应用伊米苷酶治疗I型戈谢病6个月后,汇报骨痛者降低了37.5%,[1]可以显著提升病人生活品质,改善成长发育。应用伊米苷酶治疗24个月后,肝脏容积变小50.9%,肝部容积变小30.8%,血红蛋白浓度均值提升2.4g/dL,血小板总数均值升高99.8%,内脏器官累及情况及血项获得了明显改善和提升。
赛诺菲中国9月12日公布,其针剂伊米苷酶得到CFDA准许,提升治疗漫性精神病变形(Ⅲ型)戈谢病新的适用范围。先前,该药已获准用以治疗确诊的非神经病变(I型)戈谢病。该药是现阶段中国唯一获准用以治疗戈谢病的有力药品。
“作为全球医药健康领域内的管理者,赛诺菲多年以来致力于为包含罕见病等在内的病人产品研发同时提供前沿性创新的治疗计划方案。”赛诺菲中国区首席总裁彭振科表明:“自被准许上市以来,以伊米苷酶为代表酶替代治疗成为了戈谢病治疗的金标准,合理改善了部分戈谢病病人的临床表现与临床症状。我希望本次新适用范围的获准,能够帮助中国更多少见病患者及家庭改善生活品质、缓解病苦,并产生身心健康期待。”
做为罕见病的一种,Ⅲ型戈谢病归属于漫性神经系统病变型,其临床表现除具备Ⅰ型戈谢病临床症状(如脾脏肿大、肝部扩大、严重贫血、血小板减少症、骨痛、骨危像)外,也有精神性系统软件主要表现,如动眼神经受侵、癫痫病、小脑共济失调等。
研究表明,应用伊米苷酶治疗I型戈谢病6个月后,汇报骨痛者降低了37.5%,[1]可以显著提升病人生活品质,改善成长发育。应用伊米苷酶治疗24个月后,肝脏容积变小50.9%,肝部容积变小30.8%,血红蛋白浓度均值提升2.4g/dL,血小板总数均值升高99.8%,内脏器官累及情况及血项获得了明显改善和提升。
少年儿童(界定为2~12岁)中最经常报告的不良反应包含:呼吸不畅、发烫、恶心想吐、通红、反胃和干咳,而青少年儿童(>12~16岁)和成人(>16岁)最经常报告的不良反应包含:头疼、皮肤瘙痒和疹子。除于伊米苷酶治疗患者中早已发觉的不良反应以外,该类治疗药品里还有过短暂性外围浮肿报告。病人使用伊米苷酶一定要在医生的建议带领下,不能随意服药。