Koselugo(司美替尼)是一款由英国阿斯利康研发制造的内服胶襄, 该药以前获“ 开创性药品 ”、“ 孤儿药”和“少见儿科常见病服药”资质及其“优先审评”影响力,获得批准可以治疗 2 岁及以上的 1 型神经纤维瘤(NF1)少年儿童患者,这种患者含有病症性、无法手术的丛状神经纤维瘤(PN)。
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Koselugo(司美替尼)是一款由英国阿斯利康研发制造的内服胶襄, 该药以前获“ 开创性药品 ”、“ 孤儿药”和“少见儿科常见病服药”资质及其“优先审评”影响力,获得批准可以治疗 2 岁及以上的 1 型神经纤维瘤(NF1)少年儿童患者,这种患者含有病症性、无法手术的丛状神经纤维瘤(PN)。
SPRINT实验征募50名患者应为NF1少年儿童患者不能通过手术医治的丛状神经纤维瘤。全部患者接纳Koselugo内服 25mg/m²一天两次,医治直到肿瘤进展或者不可以接受的毒副作用。实验的关键研究终点是客观缓解率(ORR),界定为放任不管或已经证实的部分缓解的患者百分数,评定时间是在3-6个月内进行评价;主次研究终点是反映延续时间(DOR)。
数据显示:在大多数患者(50名)中,客观缓解率(ORR)为66%(33名患者),33名患者均是部分缓解;82%(27名患者) 的患者减轻延续时间在12个月之上。Koselugo比较常见的副作用有恶心呕吐、疹子、腹疼、拉肚子、恶心想吐、皮肤干、疲惫、骨骼肌肉疼痛感、发高烧、痘痘、口腔溃疡、 头疼、嵌甲、发痒等。
阿斯利康是一家创新作为驱动国际性生物制药企业,致力于产品研发、生产销售药方类药物,为医疗器械行业带来意义深刻的改变。阿斯利康致力于“不断开拓科学合理领土,产品研发改变生命药物”。其自主研发的Koselugo(司美替尼)一经获准发售,便获得了比较广泛应用,目前已成为众多神经纤维瘤患者的治疗方法选择之一。