FDA加速批准Selinexor联合地塞米松治疗五难治性多发性骨髓瘤

7月3日,美国食品和药物管理局(FDA)批准了selinesor(Xpovio)联合地塞米松治疗复发或难治性多发性骨髓瘤的加速批准,这些患者之前接受过至少四次治疗,并且其疾病对至少两种蛋白酶体抑制剂都是难治的,至少两种免疫调节剂和一种抗CD38单克隆抗体。

Richard Pazdur,MD

虽然不能治愈多发性骨髓瘤,但有FDA批准的治疗方法可以靶向癌症并减缓疾病的传播。不幸的是,通常随着时间的推移,患者可以用尽所有可用的治疗方法,仍然看到他们的疾病进展,”Richard Pazdur医学博士说,他是FDA肿瘤卓越中心的主任,也是FDA药物评估和研究中心血液学和肿瘤学产品办公室的代理主任。“我们根据我们的加速批准计划批准了一项治疗方案,该方案为无有效治疗的多发性骨髓瘤患者提供了一种治疗选择。”

风暴试验

疗效在多中心单臂风暴试验第2部分的122名患者中进行了评估,对复发或难治性多发性骨髓瘤患者的开放性研究,这些患者以前接受过三种或更多的抗骨髓瘤治疗方案,包括烷基化剂、糖皮质激素、硼替佐米、卡非洛莫尼、来那度胺、波马度胺和抗CD38单克隆抗体。此外,他们的疾病对糖皮质激素、蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂、抗CD38单克隆抗体和最后一种治疗方法都是难治的。这些患者在每周的第1天和第3天接受推荐的80毫克塞林索联合20毫克地塞米松口服治疗。

结果和毒性

批准是基于对83名对硼替佐米不敏感的患者进行预先指定的亚组分析的有效性和安全性,carfilzomib、lenalidomide、Pomalidimide和daratumumab。总有效率为25%(95%可信区间[CI]=16%–36%),有1个严格的完全应答,0个完全应答,4个非常好的部分应答,16个部分应答。首次反应的中位时间为4周(范围为1-10周)。中位反应持续时间为3.8个月(95%可信区间为2.3个月,不可估计)。多发性骨髓瘤患者正在进行的随机试验的附加信息支持了疗效评估。至少20%患者报告的

常见不良反应包括血小板减少、疲劳、恶心、贫血、食欲下降、体重下降、腹泻、呕吐、低钠血症、中性粒细胞减少,白细胞减少、便秘、呼吸困难和上呼吸道感染。