地夫可特(Emflaza)5岁以下儿童能用吗？

地夫可特(Emflaza)5岁以下儿童能用吗？

地夫可特/去氟可特比强的松更好？

　　所有的证据均表明，激素对于DMD治疗是有效的，可以延缓疾病的进展，改善生活质量与延长生存时间。在药物选择上，近年来有研究表明，“地夫可特（ 去氟可特 ）”比“强的松”具有更好一点的运动功能改善。 　　但是，“地夫可特”增加了白内障风险，而“

　　PTC疗法公司，正在向监管部门申请，增加Emflaza（地夫可特）针对5岁前儿童使用。Emflaza在两年前的2017年2月获得了美国食品药品监管局（FDA）的批准，治疗5岁以上患有进行性肌营养不良（DMD）的患者，不论突变类型。

　　对于这个申请，FDA已经做出了7月4日的审批结果目标日期（PDUFA）。地夫可特是一种具有抗炎和免疫抑制剂的类固醇激素用药。Emflaza由马拉松制药研发。马拉松制药随后将Emflaza以1.4亿美元卖给了PTC公司。

　　当时，PTC公司就表示，在获得了马拉松的地夫可特后，将考虑扩大适应人群。因为，批准的适应症只“限于少数患者”，PTC希望在所有5岁以上的DMD患者使用。但5岁前儿童到底能否使用，还得看研究数据。更多

地夫可特治疗杜氏肌营养不良症要多少钱？

　　 杜氏肌营养不良症 （DMD）是一个X染色体隐性遗传的肌肉疾病。引起DMD的原因是一个叫做dystrophin的基因的突变。Dystrophin的作用主要是连接肌纤维之间的细胞骨架。当dystrophin蛋白失去功能的时候，细胞膜通透性改变，大量的钙离子涌入细胞，造成细胞内

地夫可特,Emflaza