多替拉韦钠(DTG)疗效受RAMs突变影响吗？
地夫可特(Emflaza)5岁以下儿童能用吗？
PTC疗法公司，正在向监管部门申请，增加 Emflaza （地夫可特）针对5岁前儿童使用。Emflaza在两年前的2017年2月获得了美国食品药品监管局（FDA）的批准，治疗5岁以上患有进行性肌营养不良（DMD）的患者，不论突变类型。 对于这个申请，FDA已经做出了7
多替拉韦钠（DTG）的疗效受RAMs突变影响吗？TANGO研究进一步披露预先存在的HIV-1耐药对48周病毒学结果的影响。研究在入组时排除既往存在主要NRTI或 INSTI耐药相关突变 (RAMs) 的受试者。对随机分组受试者的基线样本进行回顾性前病毒 DNA基因测序。48周治疗中, 同时有RAMs数据和病毒学结果者，DTG/3TC组322例 (100%)和TAF方案（TBR）组319 (>99%)例受试者实现病毒学抑制 (HIV-1 RNA<50 copies/ml)。
研究显示，主要NRTI (如, M184V/I, K65E/N/R 和胸苷类似物突变（TAMs)） 和 INSTI (如, Q148R, Y143C/H, R263K) RAMs 均不常见。所有存在主要NRTI, INSTI, NNRTI 或 PI RAMs的受试者均实现病毒学抑制。两个治疗组病毒学抑制率均很高，已存在的 RAMs不会影响48周病毒学结果。
TANGO研究结果在真实世界临床中的适用性还得到一项多中心队列研究验证。该研究纳入557例已实现病毒学抑制且换用3TC DTG的HIV感染患者，按是否符合TANGO研究纳入标准分为TANGO组（TG组）和非TANGO组（非TG组）。
结果发现，TG组在48、96和144周维持病毒学抑制的比例均为99.2％，而非TG组48周时有98.5％（SD±1.4），96周时有97.7%（SD±1.8）和144周时有95.7％（SD±2.6）受试者维持病毒学抑制（log-rank p = 0.189）。校正年龄、抗HCV血清状况和HIV感染时间后，是否符合TANGO纳入标准依然不影响VF风险，进一步验证了TANGO研究结果。更多
地夫可特/去氟可特比强的松更好？
所有的证据均表明，激素对于DMD治疗是有效的，可以延缓疾病的进展，改善生活质量与延长生存时间。在药物选择上，近年来有研究表明，“地夫可特（ 去氟可特 ）”比“强的松”具有更好一点的运动功能改善。 但是，“地夫可特”增加了白内障风险，而“
多替拉韦钠,DTG
