2018年4月14日，在美国芝加哥召开了一年一度的美国癌症研究协会年会（AACR），这是全球最重要的肿瘤学会议之一。
就在此次会议上，杀出了一匹黑马——BLU-667。它是一个全新的抗癌药，初次亮相就吸引了全世界的关注，一期临床数据显示：针对RET突变或者融合的肿瘤患者，BLU-667的有效率高达46%，控制率超过90%。
关于RET基因
受体酪氨酸激酶RET是多种肿瘤类型的罕见驱动因素，包括超过60％的甲状腺髓样癌（MTC），约10％的甲状腺乳头状瘤，约1％至2％的非小细胞肺癌（NSCLC），约1％的食管癌，乳腺癌，黑色素瘤，结肠直肠癌和白血病患者。
“精确肿瘤学已经使EGFR，ALK和ROS1畸变患者受益。不幸的是，RET改变的癌症患者迄今尚未从精准肿瘤学目标中受益，“MD安德森癌症中心癌症医学部调查癌症治疗部助理教授Vivek Subbiah在AACR年会上表示。
已上市靶向药中，具有抗RET融合活性的有卡博替尼、凡德他尼、索拉菲尼、舒尼替尼、艾乐替尼、瑞戈非尼、乐伐替尼、普纳替尼、阿帕替尼和尼达尼布等。在临床试验中的RET抑制剂有RXDX-105、Sitravatinib、LOXO-292和BLU-667等。临床前的RET抑制剂有TAS0286和NMS-E668等。
往年已报道的RET融合NSCLC临床数据并不理想，亟需更有效的药物。
抗癌新星——BLU667
BLU-667是由Blueprint Medicines Corporation公司开发的一种高效且选择性的口服抑制剂，由世界排名第一的癌症中心MD安德森癌症中心领导的一期临床试验。该药物的临床前期和早期临床验证也已发表在Cancer Discovery上。
它首次揭示了一种对于RET突变患者安全有效的研究药物，该药物可用来治疗既往难以治疗的甲状腺髓样癌（MTC）、甲状腺乳头状癌，非小细胞肺癌，结直肠癌和胆管癌等！
根据MD Anderson发布的新闻稿，BLU-667被选中进行调查是因为它对RET的选择性比其他激酶测试的选择性高100倍！并已被证明可有效阻止与多种激酶治疗抵抗有关的基因突变！
BLU-667针对三种肿瘤，控制率超90%
以下是会议上公布的临床数据：
试验设计：
研究人员招募了51例不可切除的晚期实体瘤患者，其中包括RET突变甲状腺髓样癌（MTC） 29例，RET融合非小细胞肺癌19例，甲状腺乳头状癌2例，副神经节瘤1例。
在4周的周期内口服BLU-667，剂量范围从30毫克至400毫克，每天服用30毫克至400毫克。
试验结果：
BLU-667表现出广泛的抗肿瘤活性，对于接受剂量≥60mg且具有至少1次基线后应答评估的RET改变患者，总体反应率（ORR）最高为37％（95％CI，20％-56％）（n = 30）。特别是非小细胞肺癌和MTC患者的ORR分别为50％和40％。在具有RET融合和突变的患者中，ORR为45％。
40例可评估患者中，1例完全缓解，17例部分缓解，20例病情稳定，肿瘤控制率高达90%。
具体的临床数据
副作用：
BLU-667副作用比较小，大部分副作用都很轻微，3-4级比较严重的副作用发生的比例只有16%，包括ALT升高、高血压、疲劳、腹泻、中性粒细胞减少和白细胞升高。
目前，BLU-667还未上市，只是在临床阶段。I期临床试验的剂量递增部分是开放式的，并在全球招募（NCT03037385）。
最后，希望BLU-667早日上市，造福更多的患者！
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