“骨头软”患者有新药获批，有明显骨病变愈合证据！
去纤苷治疗肝小静脉闭塞病效果如何？
在2期试验中，移植后存活100天的患者占44%，而3期试验中占38%，而扩大型试验中占45%，而FDA在一篇报道中注意到预计未经去纤苷治疗的严重肝小静脉闭塞病患者的100天生存率为21%-31%。
FDA已批准burosumab-twza（Crysvita）用于治疗2岁及2岁以上的肿瘤性骨软化症（TIO）的患者。
▏什么是肿瘤性骨软化症？
TIO是一种罕见的副肿瘤综合征，可导致导致骨骼变弱和变软。
由TIO引起的肿瘤释放出成纤维细胞生长因子23 (FGF23)，调节患者体内的磷酸盐水平。当磷酸盐水平太低时，骨骼就会开始软化和削弱。
TIO的治疗重点在于识别和清除引起疾病的肿瘤。但是，目前尚有一半的TIO患者无法通过手术切除，除此之外的治疗方案效果也很有限。
FDA药物评估与研究中心普通内分泌科代理主任Theresa E. Kehoe医师表示：
“Crysvita可以帮助增加血液中的磷酸盐水平，作为首个获得FDA批准的治疗这种衰弱性疾病的疗法，Crysvita为无法发现或切除肿瘤的TIO患者提供了重要的治疗选择。”
▏Crysvita研究结果如何？有效吗？
支持批准的数据来自两项研究结果，入组27名成人TIO患者，每4周接受一次Crysvita治疗。两项研究均研究了磷酸盐水平恢复正常的患者比率：
1.在第一个研究中，在第24周时，有50％的患者达到了正常的磷酸盐水平，并在第144周时一直维持在正常水平或接近正常水平；
2.在第二个研究中，有69％的患者在第24周时达到了正常的磷酸盐水平，并随后保持。直至第88周的水平都达到或接近正常水平。
3.此外，在第一项研究中，骨骼研究显示出与骨软化症有关的骨病变愈合的证据。
Crysvita报道的常见不良事件包括「牙脓肿」，「肌肉痉挛」，「头晕」，「便秘」，「注射部位反应」，「皮疹」和「头痛」。曾有患者发生皮疹，荨麻疹和其他过敏反应信号。
如果以上反应严重，建议患者停止用Crysvita治疗，并与医疗保健人员讨论下一步治疗方案。其次，磷含量高于正常水平，可能增加肾钙化病的风险。
哪些患者不能服用Crysvita？
口服磷酸盐或活性维生素D的患者
血清磷酸盐水平在其年龄正常范围内或之上的患者
患有严重肾功能不全或终末期肾脏疾病的患者
Budenofalk中文说明书
Budenofalk中文说明书【通用名称】Budesonid、布地奈德、BUDENOFALK CAP
肿瘤性骨软化症,Crysvita
