导读
2016年12月25日，美国国会官方公布了《21世纪治愈法案（21st Century Cures Act）》最终版本，表明FDA支持在适当的情况下，利用“真实世界证据”进行扩大药物适应症。
2018年8月3日，吴一龙教授牵头发布了首篇中国版《2018年中国真实世界研究指南》，旨在帮助中国研究者更好地开展真实世界研究。
那么，真实世界研究是什么？为什么受到医药界的重大关注呢？
真实世界研究（Real World Study, RWS）起源于临床随机对照试验（Randomized Controlled Trail,RTC），是基于患者临床用药真实情况开展的一种非随机、开放性、不使用安慰剂的研究，注重有意义的结局治疗。那它与临床试验有什么区别呢？
1、临床试验与真实世界研究
与临床试验关注药物效力（efficacy）不同，真实世界研究更关注患者接受治疗后的效果（effectiveness）。
简单来讲，临床试验是站在医疗人员的角度评价药物的疗效，旨在解决药物是否达到上市标准的问题；真实世界研究是以患者为中心，站在患者的角度评估药物治疗的最终结果，通常旨在解决药物上市后实际治疗的问题。
主要区别如下图所示：
由此可见，临床试验要在理想状态下评价药物等治疗方式能达到的最大期望值，就要通过特定的手段尽量排除可能对试验结果有影响的因素。
然而，在实际用药时，患者不像临床试验选择研究对象时经过层层筛选，男女老少、同患其它病种等情况时有发生。
那同样的药物对不同的患者发挥的效果如何？怎样选择患者获益最大？该病的特殊亚群用此药可以获益吗？这就需要真实世界研究来一探真相了。
2、真实世界研究的意义所在
1. 临床试验纳入标准严格，无法兼顾更多患者。真实世界研究纳入的患者范围更广、病情也更复杂，更贴近患者真实用药情况，可以使临床试验研究结果更易转化到临床实践中。
2. 某些疾病分为多种亚群，每种亚群用药剂量、治疗方式多有不同。真实世界研究通过分类整理不同亚群的资料，针对不同人群进行药物剂量调整，扩大药物的适应症，为患者提供更精准的治疗方式。
3. 患者实际就医过程并不像临床试验那样单一。真实世界研究通过分析患者实际就医流程对医疗实践的过程进行评价，在提高患者就医体验、节约医疗花费等方面发挥作用。
4. 真实世界研究针对某种疾病建立更完善的患者数据库，当新药研发需要招募患者时，可以从中挑选合适的患者进行联系，减少招募时间，加快新药研发进度，促进新药审批上市。
此外，参加真实世界研究的患者不仅能从目前药品已有的有效性、安全性中获益，还能从今后药品更高的安全用药水平中获益。
3、真实世界研究取得了哪些成就？
现今，真实世界研究作为临床试验拓展与补充，已成就斐然，得到了医学界的认同与重视。
针对EGFR突变阳性非小细胞肺癌患者，如何选择治疗方案能使患者获益最大？在缺乏临床试验数据的情况下，“GioTag”真实世界研究结果显示，此类患者在接受阿法替尼治疗后使用奥西替尼，中位治疗时间达27.6个月，为治疗决策提供了证据。
EGFR-TKI是EGFR突变晚期NSCLC患者的标准治疗，但其疗效因个体而不同，那肥胖会影响治疗效果吗？在中国开展的一项真实世界研究发现，高体重指数（BMI）的晚期NSCLC患者接受EGFR-TKI治疗的结果更好，而且仅限于男性患者，用数据回答了这个问题。
中国患者用奥希替尼疗效如何？2019年欧洲肺癌大会报道了一项关于“奥希替尼治疗中国获得性T790M突变晚期非小细胞肺癌患者的长期疗效”的真实世界研究，研究结果显示，奥希替尼治疗T790M突变晚期非小细胞肺癌疗效显著，其中原发EGFR 19del突变患者预后更好，对临床治疗有指导意义。
奥西替尼
这样的例子不胜枚举。不过，真实世界研究在开展过程中，也遇到了一些困难。
样本需求量大、收集资料难度高、工作量大、统计方法要求高、药厂不愿投资……这些都是我们不得不面对的挑战。
尽管困难重重，但真实世界研究把患者放在首位，真正考虑患者在实际治疗中的获益情况。
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