近日，由复旦大学公共卫生学院卫生经济学教授胡善联指导并参与的中国首个关于免疫肿瘤治疗的药物经济学研究——“纳武利尤单抗用于我国化疗经治晚期非小细胞肺癌患者的经济学评价”在第24届国际药物经济学与结果研究学会国际年会上首次发布数据。 据悉，该研究采用病例-队列研究模型，以纳武利尤单抗为研究对象，评估其相较于化疗用于非小细胞肺癌二线治疗的成本效果。结果证实相较于传统化疗，以纳武利尤单抗为代表的免疫肿瘤药物带给患者、医疗机构和社会的价值是多维度的。
长期成本效果突显
近年，肿瘤药物的经济学研究是业界的关注重点。作为首个经中国Ⅲ期临床试验证实为国内晚期非小细胞肺癌患者带来显著生存获益、目前在国内唯一被获批二线非小细胞肺癌适应证的PD-1抑制剂——纳武利尤单抗自然也是焦点。从临床获益来看，纳武利尤单抗可将晚期非小细胞肺癌患者5年生存率由过去的不到5%提至16%，不良反应相对较轻且绝大多数可以逆转，目前其在超过65个国家及地区获批17项适应证，覆盖9个瘤种，超过30万患者使用。
肿瘤免疫疗法的突破性与创新性已受到诺贝尔生理学或医学奖的认可，无疑为恶性肿瘤患者带来了生存希望，但患者对于以其为代表的创新抗癌药物的可及性与可支付性仍需进一步提升。如何调和短期财务压力与长期健康收益的矛盾，是包括中国在内的全球卫生系统都面临的问题。
“免疫疗法用于国内临床的时间短，真实世界的研究至关重要。”胡善联教授强调。前述研究旨在探讨中国环境下，纳武利尤单抗二线治疗肺癌与化疗对比的长期成本效果。基于中国Ⅲ期临床研究的成本效果模型20年模拟结果显示，对比传统化疗，纳武利尤单抗使每位患者后续治疗费用节省约59%；每位患者在接受治疗期间能节约不良反应平均管理费用达98%。同时，基于中国CheckMate 078 Ⅲ期临床研究的医疗资源利用数据显示，纳武利尤单抗良好的安全性与疾病预后可有效降低住院率达46%，帮助医院节省医疗资源，从而更合理地利用节省的医疗资源帮助更多患者或推动医疗服务创新。
免疫肿瘤药物价值需综合评估
国家癌症中心最新数据显示，我国目前每年癌症发病约392.9万人，平均每天超过1万人被确诊为癌症，形势严峻。以肺癌为例，目前对EGFR/ALK阴性非小细胞肺癌二线治疗的选择有限，目前在医保目录内仅能使用的化疗，生存获益有限、不良反应较重，未被满足的治疗需求尤为迫切。
胡善联教授表示：“开展药物经济学研究意义重大，要充分发挥卫生技术评估的作用为药物遴选与准入提供实际价值参考，接轨临床需求。此外，还能为国家制定医保目录提供参考，尤其是有限的医保基金的‘腾笼换鸟’精细化管理，为国内外创新药在中国的医保支付与议价政策提供支持，以鼓励产业创新，指导临床实践合理用药，实现患者获益。”
不过，他同时指出：“对于肿瘤免疫药物，应建立更科学的评估体系，以更广泛的维度全面评估药物的价值与费用，而非单看药价。”综合来看，其价值在四个方面非常突出：一是临床价值：药物可显著延长患者生存期，安全性好，有效提高患者生活质量。二是希望价值：帮助患者实现长期生存的可能。三是经济价值：有利于减少住院、辅助及后续治疗费用，提高医疗费用的效率。四是社会价值：抗癌药纳入医保有广泛的社会意义，涉及患者用药的公平可及性、健康权、生存权，同时能激励药企乃至产业创新。
从更深层次看，肿瘤患者疾病得到有效控制后，还能减少患者因病造成的劳动力损失，减少照护者因照顾患者损失的机会成本。此外，节省的医疗成本可用于支持研发创新，从而推动以创新为导向的医疗生态的建立，减少国家负担，助力实现“健康中国2030”的目标。
可遴选部分药物进医保
2018年，17个抗癌药进医保，国家提出要让更多救命、救急的创新药惠及更多患者。目前国家正在调整医保目录，新型抗肿瘤药进医保备受关注，如何更好实现患者未满足的需求、有限医保基金、药物临床效益之间的平衡是重要的出发点与落脚点。胡善联教授坦言，“药物经济学的核心是成本-效用分析，进医保需平衡用药的公平性。该研究为创新药的价值评估提供更坚实的现实世界证据”。
胡善联教授建议，可尝试遴选部分免疫肿瘤治疗药物进医保，但不要单一供货，既要给患者带来更多治疗选择的同时，又要确保不出现断供让患者获益。目前我国有限的医保基金池需尽可能减少辅助用药等支出，价格谈判不一味追求低价，应全面考量药物价值，尤其是创新药不仅能治病，还能推动行业可持续的创新发展，因而可遴选部分获批的适应证进医保证实其价值。
此外，提升抗癌药的可支付性，无法通过单一途径解决，应多方协作、建立多层次的支付体系打通患者获益“最后一公里”。国际上也在积极探索创新的支付方式及体系，如以临床疗效为基础的风险共担模式、对抗肿瘤药等临床亟需药物设立专项的医保基金等，旨在帮助提高患者的可支付性，保证医疗质量与成本的平衡。
