我国已成为全球肝癌发病率最高和死亡最多的国家。目前,我国肝癌发病约34.7万人/年,占到全球的55%;而死亡32.3万人,占全球的45%,在肿瘤致死原因中仅次于肺癌,位居第2。

肝癌由于起病隐袭,早期症状不典型和诊断困难,确诊时大多数患者已达局部晚期或远处转移,只有大约15%的患者适合手术切除。对于失去手术机会的晚期患者来讲,药物治疗是主要的治疗手段;即使能够手术切除,术后容易复发,也需要药物辅助治疗。可是,由于患者往往存在肝炎、肝硬化和肝功能异常,晚期肝癌的治疗非常棘手,介入治疗(TA CE)有效但也有创,应用常受限;但尚无证据表明化疗治疗肝癌可以延长生存,也缺乏公认的有效药物和标准方案,因此,晚期患者常常面临无药可医的困境,预后很差。我国晚期肝癌患者的生存时间仅有3~6 个月左右,而欧美患者也不过为6 ~9个月。已知肝癌的发病机制十分复杂。近年来,分子靶向药物治疗肝癌已逐渐引起重视,正在成为新的研究热点。
索拉菲尼|(Sorafenib/多吉美/ Soranni)是一种多激酶抑制剂,也就是说它不仅仅是针对一个治疗靶点有效,它可以同时控制影响包括RAF-1丝氨酸/苏氨酸激酶、PDGF受体、c-KIT、FLT-3、p38等多种与肝癌发生发展相关的信号通路。而且是双重机制,通过抑制肿瘤细胞生长和抑制肿瘤血管的生成达到抑制肿瘤的目的。

SHARP研究总结
与安慰剂相比,索拉非尼显著延长晚期HCC患者总生存期
• 中位OS :10.7月 vs 7.9月
• HR 0.69, p=0.00058
• 总生存时间延长44%
与安慰剂组相比,索拉非尼延长延长晚期HCC患者TTP
• 中位TTP:5.5月 vs 2.8月
• HR 0.58,P=0.000007
• TTP延长73%
索拉非尼具有良好的耐受性
对于控制疾病进展、延长患者生存时间等方面都能达到令人满意的效果。正是因为索拉菲尼|(Sorafenib/多吉美/ Soranni)有上述的种种好处,使得这一出色的药物成为第一个被FDA(美国食品药品质量监督管理局)批准用来治疗中晚期的原发性肝癌的分子靶向药物。

除了单独应用来治疗晚期肝癌以外,索拉菲尼还可以跟TACE(经肝动脉栓塞化疗)一起配合治疗患者。与单独进行TACE相比,联合索拉菲尼可以让介入手术的成功率更高,对于患者的预后也更有好处。
索拉菲尼主要的不良反应有腹泻、体重减轻、手足综合征、低磷血症、脱发、皮疹、高血压等。其中比较常出现的手足综合征在患者停止服用索拉菲尼以后都能有明显的缓解,甚至是自动消失,因此不用特别紧张,也不用什么特殊治疗。如果患者出现严重的腹泻,可以用胰酶抑制剂来治疗。其余的并发症可以对症处理。
索拉菲尼的商品名字叫做多吉美,市场售价在4000-5000元一盒左右,一盒共计60片,每片剂量200mg。临床推荐剂量是每日两次,每次两片。也就是说这个药的月消费在一万人民币左右,价格较为昂贵。但所幸此药已经被纳入医保范围,实际价格可以参考当地的医疗保险政策。如果还没有落实医保政策的地方可以考虑经济实惠的老挝版仿制药,一个月的消费不到1500人民币,也是属于比较惠民,而且有保障的一款仿制药。
