获得疗效的患儿再次服用药品其疗效会得到保持，保持周期中位值为23个。截止于论文发表时，获得疗效的17位患儿含有15位依然对药品合理，入组患儿并没有一人产生病况进度（即恶性肿瘤容积提升20%之上）。 与其形成了鲜明的对比是指，在此前的临床研究中，接纳长效干扰素a-2b的病人有效率仅是5%（83人仅4人获得疗效）；接纳格列卫的病人有效率仅是14%（36人群中仅5人获得疗效）。司美替尼的疗效明显好于这几种药品。
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一期临床试验表明，司美替尼在临床神经纤维瘤病I型及无法手术的丛状神经纤维瘤病中取得了显著实际效果。
本实验征募了24位患儿，在其中男士13位，女士11位，中位年纪10.9岁（最低3岁，较大18.5岁），入组时患儿的恶性肿瘤均值中位容积1205mL。
司美替尼服用使用量按病人企业体表面积分成20mg、25mg、30mg三个使用量组，在其中20mg组有12人，25mg组有6人，30mg组有6人。临床研究以28天（4周）为一个周期。
入组后，患儿接受司美替尼的持续医治，中位医治周期为30个（120周）。
经术后，全部入组患儿均观察到恶性肿瘤重量的变小（均值降低了31%），获得最好疗效医治周期中位值为20个（80周）。
在入组的24位患儿中，17位药品合理，有效率为71%。在其中，20mg组9人合理（共12人），25mg组5人合理（共6人），30mg组3人合理（共6人）。
获得疗效的患儿再次服用药品其疗效会得到保持，保持周期中位值为23个。截止于论文发表时，获得疗效的17位患儿含有15位依然对药品合理，入组患儿并没有一人产生病况进度（即恶性肿瘤容积提升20%之上）。
与其形成了鲜明的对比是指，在此前的临床研究中，接纳长效干扰素a-2b的病人有效率仅是5%（83人仅4人获得疗效）；接纳格列卫的病人有效率仅是14%（36人群中仅5人获得疗效）。司美替尼的疗效明显好于这几种药品。
