美国FDA批准Celgene的恩西地平用于急性髓系白血病的治疗

恩西地平面得到FDA准许是由在199例难治性或不易治AML患者的双臂试验中进行了探讨,患者具备IDH2实时监测的IDH2突变。恩西地平面医治6个月时,有19%患者彻底应答,中值应答时间是在8.2个月,4%的患者发生全减轻一部分血液学修复,中值存活期为19.7个月。

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国外FDA准许Celgene的恩西地平面用以急性髓系白血病的治疗方法

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Celgene恩西地平面适用具备特殊基因遗传突变的反复性或不易治亚急性骨髓性败血症(AML)的成年人患者。

AML急性髓系白血病,是一种骨髓性造血功能芽体细胞出现异常繁殖导致血液肿瘤。特点是骨髓内出现异常芽体细胞的高效繁殖而严重影响正常的造血细胞的形成。其患病率随着年龄增长而变化,60周岁以上老年人患者占70%。AML现阶段医治操纵较弱,复发性非常高。恩西地平面是异柠檬酸钠脱氨酶-2缓聚剂,通过阻隔促进细胞生长发育这几种酶来起到作用。如果采用RealTime IDH2测量在血夜或骨髓样本中检测出IDH2突变,则患者很有可能合乎恩西地平面治疗资质。

恩西地平面得到FDA准许是由在199例难治性或不易治AML患者的双臂试验中进行了探讨,患者具备IDH2实时监测的IDH2突变。恩西地平面医治6个月时,有19%患者彻底应答,中值应答时间是在8.2个月,4%的患者发生全减轻一部分血液学修复,中值存活期为19.7个月。

开始的时候,因为AML造成血液或血小板计数滴注的157例患者中,有34%的患者在恩西地平面术后无需再静脉注射。但77%患者也出现了白血球低增加、维甲酸综合征等风险不良反应。IDH2基因变异占AML患者的8-19%,美国有1200-1500该类患者。患者均值用药时间大约为4个月。

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