利鲁唑片治疗肌萎缩侧索硬化症效果比较不错，利鲁唑片治疗组病人12个月生存率为74%，而安慰剂组为58%。
利鲁唑片显著提高了患者的生存率。2018年5月11日，国家卫生健康委员会等5部门联合制定了《第一批罕见病目录》，肌萎缩侧索硬化被收录其中。利鲁唑片的上市为国内患者带来了新的治疗方案。
临床试验已经证明利鲁唑片可延长ALS患者的存活期。存活的定义为不需插管进行机械通气也未接受气管切开的存活患者。 没有证据表明利鲁唑片对运动功能、肺功能、肌束震颤、肌力和运动症状具有治疗作用。在晚期ALS患者中利鲁唑片未显示出疗效。仅在ALS中研究了利鲁唑片的安全性和有效性。因此，利鲁唑片不得用于任何其他类型的运动神经元病。
利鲁唑片治疗肌萎缩侧索硬化症效果好吗？
在最初的一项包括155例ALS患者的双盲研究中，利鲁唑片治疗组病人12个月生存率为74%，而安慰剂组为58%。此外，延髓发病病人的1年生存率，利鲁唑片与安慰剂组分别为73%和35%，而肢体发病病人的1年生存两者分别为74%和64%。研究还证实，经利鲁唑片治疗的病人其肌肉减退明显较慢。
在第二项包括959例ALS病人的多中心双盲试验中，又一次证明利鲁唑片治疗生存率明显较高（57%对50%）。但治疗18个月后肢体发病亚组与延髓发病亚组间或在肌肉测试中未发现有显著差异。
考虑到研究中ALS病人生存结果有较大差异，为对这些结果作进一步评价，还要使用cox模型（补偿已知的预后因素）。该模型证实治疗18个月后治疗组病人死亡危险率降低了35%。
利鲁唑片显著提高了患者的生存率。2018年5月11日，国家卫生健康委员会等5部门联合制定了《第一批罕见病目录》，肌萎缩侧索硬化被收录其中。利鲁唑片的上市为国内患者带来了新的治疗方案。
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