此项试验结果表明，Deferasirox（地拉罗司,恩瑞格）可降低输血依赖的MDS患者的血清铁蛋白和LPI,且部分患者的血象和肝功能够得到一定程度的改善。
疾病名称:铁质积聚 药品名称:地拉罗司（Deferasirox） 文章类型:治疗效果
Deferasirox（地拉罗司,恩瑞格）可能会引起皮疹，一般皮疹会自动消失而不需作剂量调校或停止用药;若情况严重或持续，便应停止用药。患者视觉或听觉可能会有影响。应在餐前30分钟服用。应在每日相同时间服用。服用Deferasirox（地拉罗司,恩瑞格）不宜与含有铝质的药物(如中和胃酸药)同服。那么，Deferasirox（地拉罗司,恩瑞格）治疗铁质积聚的效果如何？
一项多中心、前瞻性临床试验用于评估低危或中危-1骨髓增生异常综合征（MDS）患者使用Deferasirox（地拉罗司,恩瑞格）的安全性及疗效。
研究选择血清铁蛋白≥1000μg/L,有输血依赖且已输红细胞≥20U的患者入组。Deferasirox（地拉罗司,恩瑞格）使用起始剂量为20 mg/kg/d,最高可调至40 mg/kg/d.
共176例患者入组研究，其中173例接受治疗。53％的患者完成12个月的治疗（n =91），其平均血清铁蛋白下降23％，36.7％的患者完成了2年（N =49）治疗，36.5％的患者完成3年的治疗（N = 33）。
研究发现，血清铁蛋白的减少与ALT改善呈显著正相关（P <0.001）。68例（39.3％）患者基线不稳定血浆铁（LPI）升高。13周后，所有LPI基线水平异常的患者均恢复正常。
根据国际工作组2006年的标准， 51名患者（28％）血象得到改善，其中只有7例患者接受了生长因子或MDS的治疗。
在为期3年的研究中，138（79.8％）例患者中止了治疗，其中43例（24.8％）因发生了不良事件或病情恶化，23例（13.2％）因实验室检测值异常。最常见的药物相关的不良事件是胃肠功能紊乱和血肌酐上升。28名患者死亡，但均与Deferasirox（地拉罗司,恩瑞格）治疗无关。
此项试验结果表明，Deferasirox（地拉罗司,恩瑞格）可降低输血依赖的MDS患者的血清铁蛋白和LPI,且部分患者的血象和肝功能够得到一定程度的改善。
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