依库丽单抗效果好吗？

依库丽单抗（舒立瑞,依库珠单抗）可抑制补体介导的血栓性微血管病，并且可使得非典型溶血尿毒症综合征患者出现时间依赖性的、显著的肾功能改善，效果不错。

疾病名称:尿毒症综合征

药品名称:依库珠单抗（Eculizumab）

文章类型:治疗效果

2018年国家药品监督管理局批准依库丽单抗注射液（别名：舒立瑞,依库珠单抗）进口注册申请，用于治疗罕见病成人和儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）和非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）。

依库丽单抗效果好吗？

依库丽单抗是抑制末端补体成分活化的重组人源型单克隆抗体，其能特异性地键合到人末端补体蛋白C5，通过抑制人补体C5向C5a和C5b的裂解以阻断炎症因子C5a的释放及C5b-9的形成。临床前研究表明该抗体对c5有高度亲和力，能阻断C5a和C5b-9的形成，并保护哺乳动物细胞不受C5b-9介导的损伤。

研究人员开展了2项前瞻性2期试验，纳入年龄不小于12岁的非典型溶血尿毒症综合征患者，受试者接受了为期26周的依库丽单抗治疗，并于扩展期接受了长期治疗。

结果显示，总共有37例患者(其中试验1有17例，试验2有20例)接受了依库丽单抗治疗，治疗中位时长分别为64周和62周。依库珠单抗治疗后，患者血小板计数增加，在试验1中，血小板计数从基线至26周时平均增加呈为73×109/L(P<0.001)。在试验2中，80%的患者维持在无血栓性微血管病事件的状态。在整个扩展治疗期内，均未见治疗的累积毒性或严重的感染相关不良事件(包括脑膜炎球菌感染)的发生。

研究人员由此得出结论，依库丽单抗（舒立瑞,依库珠单抗）可抑制补体介导的血栓性微血管病，并且可使得非典型溶血尿毒症综合征患者出现时间依赖性的、显著的肾功能改善。

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