依库珠单抗（依库丽单抗,舒立瑞）治疗血红蛋白尿症的效果显著，改善了与健康相关的生活质量。
疾病名称:血红蛋白尿症 药品名称:依库珠单抗（Eculizumab） 文章类型:治疗效果
依库珠单抗（依库丽单抗,舒立瑞）是抑制末端补体成分活化的重组人源型单克隆抗体，其能特异性地键合到人末端补体蛋白C5，通过抑制人补体C5向C5a和C5b的裂解以阻断炎症因子C5a的释放及C5b-9的形成。临床前研究表明该抗体对c5有高度亲和力，能阻断C5a和C5b-9的形成，并保护哺乳动物细胞不受C5b-9介导的损伤。
2007年3月，依库珠单抗被美国食品和药物管理局（FDA）批准用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）。2007年6月，欧洲药品管理局批准依库珠单抗用于治疗PNH。
依库珠单抗治疗血红蛋白尿症的效果如何？
三项多国临床研究证明依库珠单抗治疗PNH安全有效：一项Triumph对87例PNH患者26周的安慰剂对照Ⅲ期临床研究，一项Shepherd对97例PNH患者进行52周开放式Ⅲ期临床研究和一项E05-001长期扩展研究。
这些研究显示依库珠单抗显著减少每一治疗患者的溶血，在治疗后第26周乳酸脱氢酶(LDH)基础值从2032U/L降至239U/L(P<0.001)。初始治疗的1周内就显示可减少溶血，持续使用依库珠单抗可维持此作用长达54个月。减少溶血增加了循环的PNH细胞的数量，因而增加了血红蛋白浓度。血红蛋白稳定和减少红细胞的输液量是研究中两个关键的共同主要终点。
依库珠单抗均达到要求：依库珠单抗（依库丽单抗,舒立瑞）治疗的一半患者血红蛋白达到稳定化，而对照组无一人(P<0.001);平均输血数从10单位/个患者减少至0单位/个患者(P<0.001)。以依库珠单抗治疗的患者几乎未出现乏力等不良反应，改善了与健康相关的生活质量。
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