舒立瑞治疗血红蛋白尿症效果明显，初始治疗的1周内就显示可减少溶血，持续使用舒立瑞可维持此作用长达54个月。
疾病名称:血红蛋白尿症 药品名称:依库珠单抗（Eculizumab） 文章类型:治疗效果
舒立瑞（依库珠单抗,依库丽单抗）是抑制末端补体成分活化的重组人源型单克隆抗体，2018年在我国获批上市，舒立瑞是一种罕见药，自上市以来，患者对舒立瑞的治疗效果一直都比较关注，舒立瑞治疗血红蛋白尿症(PNH)效果好吗？
三项多国临床研究证明舒立瑞治疗PNH安全有效：一项Triumph对87例PNH患者26周的安慰剂对照Ⅲ期临床研究，一项Shepherd对97例PNH患者进行52周开放式Ⅲ期临床研究和一项E05-001长期扩展研究。
这些研究显示舒立瑞显著减少每一治疗患者的溶血，在治疗后第26周乳酸脱氢酶(LDH)基础值从2032U/L降至239U/L。初始治疗的1周内就显示可减少溶血，持续使用舒立瑞可维持此作用长达54个月。减少溶血增加了循环的PNH细胞的数量，因而增加了血红蛋白浓度。血红蛋白稳定和减少红细胞的输液量是研究中两个关键的共同主要终点。
舒立瑞均达到要求：舒立瑞治疗的一半患者血红蛋白达到稳定化，而对照组无一人；平均输血数从10单位/个患者减少至0单位/个患者。以舒立瑞治疗的患者几乎未出现乏力等不良反应，改善了与健康相关的生活质量。
需要注意的是，舒立瑞（依库珠单抗,依库丽单抗）会影响您的免疫系统。可增加您受到严重威胁生命的脑膜炎球菌感染的机会。如果不及早发现和治疗，脑膜炎球菌感染可能很快威胁生命，并导致死亡。如果您尚未使用舒立瑞，则必须在首次使用前至少2周接受脑膜炎球菌疫苗。
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