舒立瑞治疗尿毒症综合征效果显著，在整个扩展治疗期内，均未见治疗的累积毒性或严重的感染相关不良事件(包括脑膜炎球菌感染)的发生。
疾病名称:尿毒症综合征 药品名称:依库珠单抗（Eculizumab） 文章类型:治疗效果
2018年9月，国家药品监督管理局批准舒立瑞注射液（也叫依库珠单抗或依库丽单抗，英文名：Eculizumab Injection）进口注册申请，用于治疗罕见病成人和儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）和非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）。
舒立瑞治疗尿毒症综合征效果怎么样？
研究人员开展了2项前瞻性2期试验，纳入年龄不小于12岁的非典型溶血尿毒症综合征患者，受试者接受了为期26周的舒立瑞治疗，并于扩展期接受了长期治疗。试验1纳入了血小板计数减少伴肾损伤的患者，存在肾损伤、但在血浆置换或输注期间至少8周内的血小板计数下降不超过25%的患者则进入试验2。试验1中主要终点为血小板计数的变化，试验2中的主要终点则为维持无血栓性微血管病事件发生的状态(血小板计数下降不超过25%，予以血浆置换或输注，未开始透析)。
结果显示，总共有37例患者(其中试验1有17例，试验2有20例)接受了舒立瑞治疗，治疗中位时长分别为64周和62周。舒立瑞治疗后，患者血小板计数增加，在试验1中，血小板计数从基线至26周时平均增加呈为73×109/L(P<0.001)。在试验2中，80%的患者维持在无血栓性微血管病事件的状态。在整个扩展治疗期内，均未见治疗的累积毒性或严重的感染相关不良事件(包括脑膜炎球菌感染)的发生。
研究人员由此得出结论，舒立瑞可抑制补体介导的血栓性微血管病，并且可使得非典型溶血尿毒症综合征患者出现时间依赖性的、显著的肾功能改善。
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