舒立瑞治疗血红蛋白尿症效果比较不错，在初始治疗的1周内就显示可减少溶血，持续使用舒立瑞可维持此作用长达54个月。
疾病名称:血红蛋白尿症 药品名称:依库珠单抗（Eculizumab） 文章类型:治疗效果
舒立瑞在2007年3月，被美国食品和药物管理局（FDA）批准用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）。2018年也在我国获批上市，由瑞士Alexion公司研发，也被叫做依库珠单抗或者依库丽单抗。
舒立瑞属于临床急需品种，经国家优先审批程序加速审批上市，在我国属于有条件的上市，需要按计划继续开展临床试验，并动态修订风险管理计划。
阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）是一种血细胞表面内源性补体抑制物的获得性造血干细胞克隆性疾病，临床上主要表现为慢性血管内溶血，造血功能衰竭和反复血栓形成。舒立瑞治疗血红蛋白尿症疗效如何呢？
三项多国临床研究证明舒立瑞治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）安全有效：这三项试验分别是①TriumphⅢ期安慰剂对照临床试验，纳入87例PNH患者进行26周的研究，②Shepherd开放式Ⅲ期临床试验，对97例PNH患者进行52周的研究，③E05-001长期扩展研究。
在这些试验中，使用舒立瑞显著减少了患者的溶血，在治疗后第26周乳酸脱氢酶(LDH)基础值从2032U/L降至239U/L。并且在初始治疗的1周内就显示可减少溶血，持续使用舒立瑞可维持此作用长达54个月。溶血的减少能够使循环的PNH细胞数量增加，血红蛋白浓度也因此增加。血红蛋白稳定和减少红细胞的输液量是研究中两个关键的共同主要终点。
舒立瑞治疗的一半患者血红蛋白达到稳定化，而对照组无一人(P<0.001)；平均输血数从10单位/个患者减少至0单位/个患者(P<0.001)。以舒立瑞治疗的患者几乎未出现乏力等不良反应，舒立瑞有效改善了患者的生活质量。
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