去纤维钠(去纤苷,defiteli)的作用功效明显,在临床试验中显著增加了患者100d OS率,并且耐受性也比较好,是患者们不错的选择。
疾病名称:肝小静脉闭塞病 药品名称:去纤苷(Defibrotide) 文章类型:治疗效果
去纤维钠(去纤苷,defiteli)是由小牛肺或猪肠黏膜的基因组DNA分解的单链寡核苷酸混合物。去纤维钠的寡核苷酸链长度不等,相对分子质量介于15×10³-30×10³,其嘌呤与嘧啶比值大于0.85。去纤维钠的作用机制比较复杂,目前还未完全清楚,临床前试验证实去纤维钠在体内外具有抗血栓、促进纤溶、抗缺血、抗感染等作用。
去纤维钠作用及功效:
一项大系列前瞻性临床研究纳入了305例HSCT后HVOD患者,中位年龄16岁(0.1~70岁),其中 sHVOD患者220例。去纤维钠(去纤苷,defiteli)治疗剂量为每天25mg/kg,静脉滴注。初步结果显示:完全缓解(CR)率为30%,移植后100d总生存(OS)率为50%;sHVOD患者的CR率为26%,移植后100d OS率为45%;非sHVOD患者的CR率为39%,移植后100d OS率为65%。儿童和成年患者的CR率分别为33%和26% (P=0.187),移植后100d OS率分别为56%和44%(P=0.0277)。
肝静脉闭塞病(HVOD)是造血干细胞移植(HSCT)后的严重并发症之一,重度HVOD患者的死亡率可高达100%。去纤维钠(去纤苷,defiteli)的作用功效明显,在临床试验中显著增加了患者100d OS率,并且耐受性也比较好,是患者们不错的选择。
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