去纤维钠（去纤苷）治疗肝小静脉闭塞病效果不错，起到了很好的预防作用。
疾病名称:肝小静脉闭塞病 药品名称:去纤苷(Defibrotide） 文章类型:治疗效果
去纤维钠（去纤苷）可以用来治疗肝小静脉闭塞症，推荐剂量是给予6.25 mg/kg每6小时给予作为2-小时静脉输注。近年来，多个临床研究结果说明去纤维钠是预防和治疗HSCT后HVOD安全有效的药物。
去纤维钠（去纤苷）可以减少内皮细胞表面细胞黏附分子的表达，从而减少白细胞黏附至血管内皮细胞，减轻内皮细胞的炎症损伤。此外，去纤维钠（去纤苷）也可促进前列腺素I2（PGI2）及前列腺素E2(PGE2)的释放，进而引起血管扩张，抑制血小板聚集，减轻缺血损伤。研究表明，去纤维钠可以明显增加凝血酶调节蛋白(TM)及组织因子途径抑制物的表达从而产生抗凝作用。
在体外，去纤维钠增强纤溶酶水解纤维蛋白凝块的酶活性，增加组织纤溶酶原激活剂（t-PA）和血栓调节蛋白表达，和减低von Willebrand因子（vWF）和纤溶酶原激活抑制剂-1（PAI-1）表达，因此减低EC活化和增加EC-介导的纤维蛋白溶解。去纤维钠保护ECs免受化疗，肿瘤坏死因子-α（TNF-α），血清饥饿，和灌注所致损伤。
在临床试验中，肝素用于预防肝静脉闭塞这类疾病的同时大大增加了出血的风险，而去纤维钠（去纤苷）单用或与肝素联用副作用发生率很低，且取得了较好的预防HVOD效果。在欧洲完成的Ⅲ期多中心随机临床实验中，共招募了356名干细胞移植患者，对比移植后30天肝静脉闭塞的发生率，去纤维钠组180例患者中2人发生肝静脉闭塞，占12%；对照组176例35人发生肝静脉闭塞，占20%。
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